약물 재창출, 신경퇴행성 질환 등 새로운 환자 집단 겨냥

약물 재창출은 기존 약물의 치료 적용 범위를 확대하려는 연구를 뜻하며, 약물 리포지셔닝은 시장에 출시되지 못한 약물에 대한 연구를 뜻한다. 신경퇴행성 질환에서는 약물 재창출이 잠재적으로 실용적인 지름길로 부상했으며, 이를 통해 중기에서 후기 단계 임상시험에 더 이르게 진입할 수 있게 됐다.

약물 재창출에는 의도되었거나 승인된 임상 적응증을 넘어선 적용뿐 아니라, 표적 환자군의 확대와 투여 경로 또는 용량의 변경도 포함된다. 이러한 접근의 큰 장점은 작용 기전, 약동학, 약력학, 그리고 임상시험에서 확보된 약물의 안전성과 유효성에 관한 데이터를 포함해 예비 데이터가 이미 उपलब्ध하다는 점이다. 이러한 데이터는 연구 설계와 가장 큰 혜택을 볼 가능성이 높은 환자군의 식별에 활용될 수 있다.

신경퇴행성 질환은 복잡한 질환군으로, 흔히 이질적인 생물학적 특성 때문에 전임상 단계의 유망한 결과를 임상적 이익으로 전환하는 데 어려움이 있었다. 한 리뷰에서는 재창출 도구 4가지가 조명됐으며, 원래는 다른 적응증으로 승인됐지만 현재 신경퇴행성 질환에서의 사용을 위해 임상적으로 시험 중인 저분자 4종의 맥락에서 소개됐다.

약물 재창출과 리포지셔닝 노력은 매우 다양한 흔한 질환뿐 아니라, 무엇보다도 희귀질환에도 혜택을 줄 수 있는 막대한 기회를 제공한다. 약물의 작용 기전부터 임상시험, 결과, 부작용에 이르는 실험 연구는 모두 환영되며, 후보 약물-질환 조합을 발굴하기 위한 스크리닝 연구는 in silico 적용을 넘어서는 경우에 한해 고려된다.