Reaproveitamento de medicamentos mira novas populações de pacientes, incluindo doenças neurodegenerativas
O reaproveitamento de medicamentos amplia as aplicações terapêuticas de fármacos já existentes, enquanto o reposicionamento investiga compostos que nunca chegaram ao mercado. Em doenças neurodegenerativas, essa estratégia é descrita como um atalho pragmático para avançar mais cedo a ensaios clínicos de fases intermediárias e tardias.
Drug repurposing refere-se a esforços de pesquisa para ampliar as aplicações terapêuticas de medicamentos existentes, e drug repositioning refere-se a esforços de pesquisa com medicamentos que nunca chegaram ao mercado. Nos distúrbios neurodegenerativos, o reaproveitamento de medicamentos surgiu como um atalho potencialmente pragmático, permitindo entrada mais precoce em ensaios clínicos de fases intermediárias a avançadas.
O reaproveitamento de medicamentos inclui aplicações além da condição clínica pretendida ou aprovada, bem como a ampliação da população-alvo e mudanças na via de administração ou na dosagem. Uma grande vantagem dessas abordagens é que dados preliminares já estão disponíveis, incluindo dados sobre mecanismo de ação, farmacocinética, farmacodinâmica e segurança e eficácia do medicamento em ensaios clínicos. Esses dados podem ser aproveitados para orientar o desenho do estudo e a identificação das populações de pacientes com maior probabilidade de se beneficiar.
Os distúrbios neurodegenerativos são doenças complexas cuja biologia, muitas vezes heterogênea, tem dificultado a transposição da promessa pré-clínica para o benefício clínico. Em uma revisão, quatro ferramentas de reaproveitamento são destacadas no contexto de quatro pequenas moléculas originalmente aprovadas para outras indicações e que agora estão sendo testadas clinicamente para uso em doenças neurodegenerativas.
Os esforços de reaproveitamento e reposicionamento de medicamentos oferecem uma enorme oportunidade de beneficiar não apenas uma ampla variedade de doenças comuns, mas também, de forma crítica, doenças raras. Pesquisas experimentais que vão desde o mecanismo de ação farmacêutico até ensaios clínicos, desfechos e efeitos colaterais são todas bem-vindas, enquanto estudos de triagem para identificar combinações candidatas de fármaco-doença serão considerados apenas se forem além de aplicações in silico.