神経変性疾患を含む新たな患者集団を狙うドラッグ・リパーパシングの取り組み

ドラッグ・リパーパシングとは、既存薬の治療用途を拡大するための研究上の取り組みを指し、ドラッグ・リポジショニングとは、市場投入に至らなかった薬剤を対象とする研究上の取り組みを指す。神経変性疾患では、ドラッグ・リパーパシングは、より早い段階で中期から後期の試験へ移行できる可能性を持つ、実践的な近道として浮上している。

ドラッグ・リパーパシングには、当初意図された、または承認された臨床上の課題を超えた用途に加え、対象患者集団の拡大、投与経路や用量の変更も含まれる。これらのアプローチの大きな利点は、作用機序、薬物動態、薬力学、さらに臨床試験から得られた薬剤の安全性と有効性に関するデータを含む予備的データが、すでに利用可能である点にある。これらのデータは、試験デザインの策定や、最も利益を得る可能性が高い患者集団の特定に活用できる。

神経変性疾患は複雑な疾患であり、その生物学的特性はしばしば不均一であるため、前臨床段階で期待された成果を臨床的有益性へと結び付けることが妨げられてきた。あるレビューでは、もともと他の適応症で承認された4つの低分子化合物について、現在神経変性疾患への使用を目指して臨床試験が行われている状況の中で、4つのリパーパシング手法が取り上げられている。

ドラッグ・リパーパシングおよびリポジショニングの取り組みは、多様な一般的疾患に利益をもたらすだけでなく、とりわけ希少疾患にも恩恵をもたらし得る、極めて大きな機会を提供する。医薬品の作用機序に関する研究から臨床試験、転帰、副作用に至るまでの実験研究はすべて歓迎される一方、候補となる薬剤・疾患の組み合わせを特定するためのスクリーニング研究については、in silicoでの応用を超える内容である場合にのみ検討対象となる。