Réaffectation de médicaments : de nouvelles populations de patients ciblées, notamment dans les maladies neurodégénératives
La réaffectation de médicaments élargit les applications thérapeutiques de traitements existants, tandis que le repositionnement s’intéresse à des molécules qui n’ont jamais atteint le marché. Dans les maladies neurodégénératives, cette approche est présentée comme un raccourci pragmatique vers des essais cliniques de phase intermédiaire à avancée.
Réaffectation de médicaments désigne les efforts de recherche visant à élargir les applications thérapeutiques de médicaments existants, tandis que la repositionnement de médicaments renvoie aux travaux de recherche sur des médicaments qui ne sont jamais arrivés sur le marché. Dans les maladies neurodégénératives, la réaffectation de médicaments est apparue comme un raccourci potentiellement pragmatique, permettant un passage plus précoce aux essais de phase intermédiaire à avancée.
La réaffectation de médicaments comprend des usages allant au-delà de l’indication clinique initialement visée ou approuvée, ainsi que l’élargissement de la population cible et des modifications de la voie d’administration ou de la posologie. Un grand avantage de ces approches est que des données préliminaires sont déjà disponibles, notamment sur le mécanisme d’action, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, ainsi que sur la sécurité et l’efficacité du médicament issues des essais cliniques. Ces données peuvent être exploitées pour orienter la conception des études et l’identification des populations de patients les plus susceptibles d’en bénéficier.
Les maladies neurodégénératives sont des affections complexes dont la biologie, souvent hétérogène, a freiné la traduction des promesses précliniques en bénéfices cliniques. Dans une revue, quatre outils de réaffectation sont mis en avant dans le contexte de quatre petites molécules initialement approuvées pour d’autres indications et désormais testées cliniquement dans les maladies neurodégénératives.
Les efforts de réaffectation et de repositionnement de médicaments offrent une opportunité considérable de bénéficier non seulement à une grande variété de maladies fréquentes, mais aussi, de façon cruciale, aux maladies rares. Les recherches expérimentales, allant du mécanisme d’action pharmaceutique aux essais cliniques, aux résultats et aux effets indésirables, sont toutes les bienvenues, tandis que les études de criblage visant à identifier des associations candidates médicament-maladie ne seront prises en compte que si elles vont au-delà des applications in silico.