Wirkstoff-Neupositionierung zielt auf neue Patientengruppen, darunter neurodegenerative Erkrankungen
Die Wirkstoff-Neupositionierung erweitert die therapeutischen Einsatzmöglichkeiten bereits vorhandener Medikamente, während drug repositioning Wirkstoffe untersucht, die nie zur Marktzulassung gelangten. Bei neurodegenerativen Erkrankungen gilt dieser Ansatz als pragmatische Abkürzung, um früher in klinische Studien der mittleren bis späten Phase einzusteigen.
Wirkstoff-Neupositionierung bezieht sich auf Forschungsbemühungen zur Erweiterung der therapeutischen Einsatzmöglichkeiten bestehender Medikamente, während sich drug repositioning auf Forschungsarbeiten zu Wirkstoffen bezieht, die nie auf den Markt gelangt sind. Bei neurodegenerativen Erkrankungen hat sich die Wirkstoff-Neupositionierung als potenziell pragmatische Abkürzung erwiesen, die einen früheren Einstieg in klinische Studien der mittleren bis späten Phase ermöglicht.
Die Wirkstoff-Neupositionierung umfasst Anwendungen jenseits des vorgesehenen oder zugelassenen klinischen Einsatzgebiets sowie die Ausweitung der Zielpopulation und Änderungen des Verabreichungswegs oder der Dosierung. Ein großer Vorteil dieser Ansätze besteht darin, dass bereits vorläufige Daten vorliegen, darunter Daten zum Wirkmechanismus, zur Pharmakokinetik, zur Pharmakodynamik sowie zur Arzneimittelsicherheit und -wirksamkeit aus klinischen Studien. Diese Daten können genutzt werden, um das Studiendesign zu unterstützen und Patientengruppen zu identifizieren, die am wahrscheinlichsten profitieren.
Neurodegenerative Erkrankungen sind komplexe Krankheiten, deren oft heterogene Biologie die Übertragung präklinischer vielversprechender Ergebnisse in einen klinischen Nutzen erschwert hat. In einem Review werden vier Instrumente der Wirkstoff-Neupositionierung im Kontext von vier kleinen Molekülen hervorgehoben, die ursprünglich für andere Indikationen zugelassen wurden und nun klinisch für den Einsatz bei neurodegenerativen Erkrankungen getestet werden.
Bemühungen zur Wirkstoff-Neupositionierung und zur Neupositionierung nicht vermarkteter Wirkstoffe bieten eine enorme Chance, nicht nur einer Vielzahl häufiger Erkrankungen zugutezukommen, sondern entscheidend auch seltenen Krankheiten. Experimentelle Forschung vom pharmakologischen Wirkmechanismus bis hin zu klinischen Studien, Ergebnissen und Nebenwirkungen ist gleichermaßen willkommen; Screening-Studien zur Identifizierung potenzieller Wirkstoff-Krankheits-Kombinationen werden jedoch nur berücksichtigt, wenn sie über rein in-silico-Anwendungen hinausgehen.