Reutilización de fármacos busca nuevas poblaciones de pacientes, incluidas las enfermedades neurodegenerativas
La reutilización de fármacos amplía las aplicaciones terapéuticas de medicamentos ya existentes, mientras que el reposicionamiento estudia compuestos que nunca llegaron al mercado. En neurodegeneración, este enfoque se describe como un atajo pragmático hacia ensayos clínicos de fase intermedia a avanzada.
La reutilización de fármacos se refiere a los esfuerzos de investigación destinados a ampliar las aplicaciones terapéuticas de medicamentos existentes, y el reposicionamiento de fármacos se refiere a los esfuerzos de investigación sobre fármacos que nunca llegaron al mercado. En los trastornos neurodegenerativos, la reutilización de fármacos ha surgido como un atajo potencialmente pragmático, que permite una entrada más temprana en ensayos de fase intermedia a avanzada.
La reutilización de fármacos incluye aplicaciones más allá de la indicación clínica prevista o aprobada, así como la ampliación de la población diana y cambios en la vía de administración o la dosis. Una gran ventaja de estos enfoques es que ya se dispone de datos preliminares, incluidos datos sobre el mecanismo de acción, la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad y eficacia del fármaco procedentes de ensayos clínicos. Estos datos pueden aprovecharse para orientar el diseño del estudio y la identificación de las poblaciones de pacientes con más probabilidades de beneficiarse.
Los trastornos neurodegenerativos son enfermedades complejas cuya biología, a menudo heterogénea, ha dificultado la traducción de la promesa preclínica en beneficio clínico. En una revisión, se destacan cuatro herramientas de reutilización en el contexto de cuatro moléculas pequeñas originalmente aprobadas para otras indicaciones que ahora se están evaluando clínicamente para su uso en enfermedades neurodegenerativas.
Los esfuerzos de reutilización y reposicionamiento de fármacos ofrecen una enorme oportunidad para beneficiar no solo a una amplia variedad de enfermedades comunes, sino también, de forma crucial, a las enfermedades raras. Son bienvenidas las investigaciones experimentales que abarcan desde el mecanismo de acción farmacéutico hasta los ensayos clínicos, los resultados y los efectos secundarios, mientras que los estudios de cribado para identificar combinaciones candidatas de fármaco-enfermedad se considerarán solo si van más allá de las aplicaciones in silico.