Disc Medicine buscará aprovação padrão da FDA após rejeição no fast-track para bitopertin
A Disc Medicine decidiu buscar a via tradicional de aprovação nos EUA para o bitopertin após a FDA recusar o medicamento sob um novo programa de revisão acelerada e a via de accelerated approval. A empresa espera uma possível decisão por volta de meados de 2027, com dados de fase avançada previstos para o 4º trimestre de 2026.
Disc Medicine afirmou na terça-feira que buscará uma via tradicional de aprovação nos EUA para seu medicamento para doença rara após a Food and Drug Administration recusar a aprovação do tratamento em um novo programa de revisão fast-track. As ações da empresa subiram quase 15%.
O bitopertin estava sendo avaliado no programa de “national priority voucher” da FDA, que acelera o processo para um a dois meses, ante os típicos 10-12 meses. O medicamento também estava sob a via de aprovação acelerada (accelerated approval), na qual a FDA avalia se mudanças em um biomarcador têm probabilidade razoável de prever benefício clínico.
Revisores da FDA adiaram a análise do bitopertin em duas semanas devido a preocupações com dados do estudo clínico (trial) e com o risco de abuso do medicamento. A Disc estava testando o bitopertin como tratamento para protoporfiria eritropoiética (erythropoietic protoporphyria), um distúrbio do sangue que torna os pacientes extremamente sensíveis à luz solar.
O CEO disse que espera uma possível decisão sobre a aprovação tradicional por volta de meados de 2027. A maioria das empresas busca aprovação tradicional junto à agência, o que normalmente leva a maior uso e melhor cobertura pelos planos de saúde.
Embora o debate de políticas em torno da aprovação acelerada venha ocorrendo há anos, “decisões recentes têm indicado uma abordagem cada vez mais rigorosa para essa questão de quando uma aprovação acelerada é apropriada”, disse o CEO.
A empresa espera dados de fase avançada do medicamento no quarto trimestre deste ano, mas modificar o estudo “não está no cardápio agora”, acrescentou.
O CEO disse que “não havia ceticismo evidente nas solicitações de informação ao longo do processo” e acrescentou que o primeiro indício de possíveis dificuldades veio de vazamentos para a imprensa, que, segundo ele, foram inesperados.