Disc Medicine strebt Standardzulassung der FDA an – nach Ablehnung des Fast-Track-Verfahrens für Bitopertin
Disc Medicine will für Bitopertin eine traditionelle Zulassung in den USA anstreben, nachdem die FDA den Antrag im Rahmen eines beschleunigten Prüfpfads abgelehnt hat. Eine mögliche Entscheidung wird zur Jahresmitte 2027 erwartet, während Spätphasendaten für Q4 2026 in Aussicht gestellt werden.
Disc Medicine teilte am Dienstag mit, dass das Unternehmen für sein Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen einen traditionellen US-Zulassungsweg verfolgen werde, nachdem die Food and Drug Administration (FDA) eine Zulassung im Rahmen eines neuen Fast-Track-Prüfprogramms abgelehnt hatte. Die Aktie des Unternehmens legte um nahezu 15% zu.
Bitopertin wurde im Rahmen des „national priority voucher“-Programms der FDA geprüft, das den Prozess von üblichen 10–12 Monaten auf ein bis zwei Monate beschleunigt. Zudem wurde der Wirkstoff über den Weg der beschleunigten Zulassung (accelerated approval) begutachtet, bei dem die FDA bewertet, ob Veränderungen eines Biomarkers mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen.
FDA-Gutachter verschoben die Prüfung von Bitopertin um zwei Wochen – wegen Bedenken hinsichtlich der Studiendaten und des Missbrauchspotenzials des Arzneimittels. Disc erprobte Bitopertin als Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie, einer Bluterkrankung, die Patientinnen und Patienten extrem empfindlich gegenüber Sonnenlicht macht.
Der CEO sagte, er rechne mit einer möglichen Entscheidung zur traditionellen Zulassung etwa zur Jahresmitte 2027. Die meisten Unternehmen beantragen bei der Behörde eine traditionelle Zulassung, die typischerweise zu einer höheren Anwendung und einer besseren Versicherungsabdeckung führt.
Während die gesundheitspolitische Debatte um die beschleunigte Zulassung seit Jahren andauert, hätten „jüngste Entscheidungen auf einen zunehmend strengeren Ansatz bei der Frage hingedeutet, wann eine beschleunigte Zulassung angemessen ist“, sagte der CEO.
Das Unternehmen erwartet Spätphasendaten zu dem Wirkstoff im vierten Quartal dieses Jahres; eine Anpassung der Studie „steht derzeit jedoch nicht auf der Agenda“, fügte er hinzu.
Der CEO erklärte, „in den Informationsanfragen war im Verlauf keine offensichtliche Skepsis erkennbar“, und ergänzte, der erste Hinweis auf mögliche Schwierigkeiten sei durch Medienleaks gekommen, die er als unerwartet bezeichnete.