Disc Medicine vise une autorisation FDA standard après le refus de l’examen accéléré pour bitopertin
Disc Medicine a annoncé qu’elle chercherait une autorisation américaine traditionnelle pour bitopertin après le refus de la FDA de l’approuver via une voie d’examen accéléré. Une décision pourrait intervenir vers la mi-2027, avec des données de phase avancée attendues au T4 2026.
Disc Medicine a déclaré mardi qu’elle engagerait une procédure d’autorisation américaine traditionnelle pour son médicament contre une maladie rare, après que la Food and Drug Administration a refusé d’approuver le traitement dans le cadre d’un nouveau programme d’examen accéléré. Le titre du groupe gagnait près de 15 %.
Bitopertin faisait l’objet d’un examen dans le cadre du programme « national priority voucher » de la FDA, qui réduit le délai à un ou deux mois, contre 10 à 12 mois habituellement. Le médicament était également évalué via la voie d’accelerated approval, dans laquelle la FDA détermine si les variations d’un biomarqueur sont raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique.
Les évaluateurs de la FDA ont repoussé de deux semaines l’examen de bitopertin, invoquant des préoccupations concernant les données d’essai et le risque d’abus du médicament. Disc testait bitopertin comme traitement de l’érythropoïétique protoporphyrie, une affection sanguine qui rend les patients extrêmement sensibles à la lumière du soleil.
Le PDG a déclaré qu’il s’attendait à une décision potentielle sur une autorisation traditionnelle vers la mi-2027. La plupart des entreprises sollicitent une autorisation traditionnelle auprès de l’agence, ce qui se traduit généralement par une utilisation plus large et une meilleure prise en charge par les assurances.
Alors que le débat de fond sur l’accelerated approval dure depuis des années, « des décisions récentes indiquent une approche de plus en plus stricte de la question de savoir quand une autorisation accélérée est appropriée », a déclaré le PDG.
L’entreprise s’attend à obtenir des données de phase avancée sur le médicament au quatrième trimestre de cette année, mais modifier l’essai « n’est pas à l’ordre du jour pour l’instant », a-t-il ajouté.
Le PDG a indiqué que « rien ne laissait clairement transparaître un scepticisme dans les demandes d’information au fil de l’eau » et a ajouté que les premières indications d’éventuelles difficultés provenaient de fuites dans les médias, qu’il a jugées inattendues.