Disc Medicine buscará la aprobación estándar de la FDA tras el rechazo de la vía rápida para bitopertin
Disc Medicine buscará la aprobación tradicional en EE. UU. para bitopertin después de que la FDA rechazara tramitarlo por una vía acelerada. La compañía espera una posible decisión hacia mediados de 2027.
Disc Medicine dijo el martes que buscará una vía tradicional de aprobación en EE. UU. para su fármaco para enfermedades raras después de que la Food and Drug Administration declinara aprobar el tratamiento bajo un nuevo programa de revisión acelerada. Las acciones de la compañía subían casi un 15%.
Bitopertin se estaba revisando en el marco del programa de la FDA de "national priority voucher", que acelera el proceso a uno o dos meses frente a los 10-12 meses habituales. El fármaco se estaba evaluando bajo la vía de aprobación acelerada (accelerated approval), en la que la FDA valora si los cambios en un biomarcador son razonablemente probables de predecir un beneficio clínico.
Los revisores de la FDA retrasaron dos semanas la revisión de bitopertin por preocupaciones sobre los datos del ensayo y el riesgo de abuso del fármaco. Disc estaba evaluando bitopertin como tratamiento para la erythropoietic protoporphyria, un trastorno sanguíneo que hace que los pacientes sean extremadamente sensibles a la luz solar.
El director ejecutivo dijo que espera una posible decisión sobre la aprobación tradicional hacia mediados de 2027. La mayoría de las empresas solicita a la agencia la aprobación tradicional, que por lo general conduce a un mayor uso y a una mejor cobertura de los seguros.
Aunque el debate normativo en torno a la aprobación acelerada lleva años en marcha, "decisiones recientes han indicado un enfoque cada vez más estricto sobre la cuestión de cuándo es apropiada una aprobación acelerada", dijo el director ejecutivo.
La compañía espera datos de fase avanzada del fármaco en el cuarto trimestre de este año, pero modificar el ensayo "no está sobre la mesa ahora mismo", añadió.
El director ejecutivo dijo que "no había un escepticismo evidente en las solicitudes de información a medida que avanzábamos" y añadió que el primer indicio de posibles dificultades provino de filtraciones a los medios, que, según dijo, fueron inesperadas.