Disc Medicine, Bitopertin 신속 승인 거절 후 정식 FDA 승인 추진
희귀 질환 치료제 bitopertin의 신속 승인이 FDA로부터 거절되면서, 개발사인 Disc Medicine이 정식 승인 확보를 위한 장기전으로 돌입했다. FDA가 신속 승인 기준을 강화하는 기조를 보이는 가운데, 회사는 2026년 말 임상 데이터 확보와 2027년 정식 출시를 목표로 개발 전략을 재편하며 시장의 신뢰를 회복하는 데 주력하고 있다.
Disc Medicine은 화요일, 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 희귀 질환 치료제를 새로운 신속 심사 프로그램을 통해 승인하는 것을 거부함에 따라 정식 승인 경로를 택할 것이라고 밝혔다. 이날 회사의 주가는 약 15% 상승했다.
Bitopertin은 일반적인 10~12개월의 심사 기간을 1~2개월로 단축해 주는 FDA의 '국가 우선순위 바우처(national priority voucher)' 프로그램을 통해 심사를 받아왔다. 또한, 바이오마커의 변화가 임상적 혜택을 예측할 가능성이 있는지를 평가하는 신속 승인(accelerated approval) 경로도 병행되었다.
FDA 심사관들은 임상 데이터와 해당 약물의 남용 위험에 대한 우려로 bitopertin의 심사 일정을 2주 미룬 바 있다. Disc Medicine은 환자들이 햇빛에 극도로 민감해지는 혈액 질환인 적혈구조혈성 프로토포르피린증 치료제로 bitopertin을 테스트해 왔다.
회사의 CEO는 2027년 중반경에 정식 승인 결정이 내려질 것으로 예상한다고 전했다. 대부분의 기업은 당국으로부터 정식 승인을 받기를 원하는데, 이는 대개 더 높은 처방률과 원활한 보험 적용으로 이어지기 때문이다.
신속 승인에 관한 정책적 논쟁은 수년간 이어져 왔으나, CEO는 "최근의 결정들은 신속 승인이 적절한 시점에 대해 당국이 점점 더 엄격한 잣대를 들이대고 있음을 보여준다"고 말했다.
회사는 올해 4분기에 해당 약물에 대한 후기 단계 데이터를 확보할 것으로 기대하고 있지만, 현재로서는 임상 시험 설계를 수정할 계획은 없다고 덧붙였다.
또한 CEO는 "과정 중에 정보 요청을 받았을 때 당국으로부터 명백한 회의론을 느끼지는 못했다"며, 도전적인 상황이 닥칠 수 있다는 첫 징후는 예상치 못했던 미디어 유출을 통해 감지되었다고 밝혔다.