Disc Medicine、bitopertinの迅速審査否認を受け通常のFDA承認取得へ

Disc Medicineは火曜日、Food and Drug Administrationが新たな迅速審査プログラムの下で同治療の承認を認めなかったことを受け、希少疾患薬について米国での通常の承認取得ルートを進めると発表した。同社株は約15%上昇した。

Bitopertinは、通常10-12カ月かかる審査期間を1-2カ月に短縮するFDAの「national priority voucher」プログラムの下で審査されていた。同薬は、バイオマーカーの変化が臨床的有益性を予測し得る可能性が合理的に高いかどうかをFDAが評価する迅速承認（accelerated approval）経路でも審査されていた。

FDAの審査担当者は、試験データに関する懸念と、同薬の乱用リスクを理由に、bitopertinの審査を2週間延期した。Discは、日光に対して極度に過敏となる血液疾患であるerythropoietic protoporphyriaの治療薬としてbitopertinを試験していた。

CEOは、通常承認に関する判断が下される可能性は2027年半ば頃になるとの見通しを示した。多くの企業は当局から通常承認を得ることを目指しており、それにより使用が増え、保険適用も改善されるのが一般的だという。

迅速承認をめぐる政策論争は長年続いてきたが、「最近の判断は、迅速承認が適切となるのはいつかという点について、ますます厳格なアプローチを示している」とCEOは述べた。

同社は同薬に関する後期段階のデータを今年第4四半期に得られる見込みだが、試験の修正については「現時点では選択肢にない」と同氏は付け加えた。

CEOは、「進行する中で、情報提供要請の中に明らかな懐疑は見られなかった」と述べ、潜在的な課題の最初の兆候はメディアへのリークから生じたが、それは予想外だったとも付け加えた。