Disc Medicine y la FDA acuerdan reenviar bitopertin tras rechazo anterior

Disc Medicine ha alcanzado un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para reenviar su fármaco para enfermedades sanguíneas raras, bitopertin, para su aprobación, con la agencia permitiendo el uso del ensayo fase 3 APOLLO de la compañía para respaldar un nuevo registro regulatorio. El acuerdo se produce cuatro meses después de que la FDA rechazara bitopertin en febrero, citando preocupaciones sobre la adecuación del punto final sustituto utilizado en ensayos anteriores.

En su carta de rechazo de febrero, la FDA cuestionó la adecuación del punto final sustituto utilizado en el ensayo fase 2 de Disc—el cambio porcentual en la porfirina IX metal libre en sangre total—como predictor razonable del beneficio clínico para tratar la porfiria eritropoyética, una enfermedad sanguínea rara caracterizada por sensibilidad a la luz. La carta de respuesta completa de la FDA indicó que, aunque dos ensayos confirmaron el beneficio de bitopertin en la reducción de los niveles de porfirina IX, existían "incertidumbres" sobre si los niveles más bajos se correlacionaban con el cumplimiento de los puntos de exposición a la luz solar.

Tras una reunión con la FDA, Disc Medicine anunció que la agencia permitirá el uso de su ensayo fase 3 APOLLO en curso para respaldar un reenvío. La FDA escribió que un reenvío requeriría un ensayo fase 3 adecuado y controlado que midiera resultados clínicos, no indicadores. APOLLO, que ya se había lanzado en el momento del rechazo, ahora proporciona un camino potencial hacia la aprobación completa. Si tiene éxito, el fármaco podría estar en vías para una decisión a mediados de 2027.

El revés regulatorio ha tenido impactos financieros significativos para Disc Medicine. Las acciones de Disc han bajado aproximadamente un 15% en 2026 hasta finales de febrero. El director financiero de la compañía vendió 11,156 acciones por aproximadamente $720,000 en transacciones de mercado abierto en febrero, lo que representa el 13.52% de las tenencias directas. Disc también anunció en febrero que estaba recortando el 20% de su plantilla debido al rechazo de la FDA. El informe de ganancias del cuarto trimestre del año fiscal 2025 de la compañía mostró una pérdida neta para todo el año fiscal que se duplicó en comparación con el año anterior. Disc Medicine, una compañía de biotecnología en etapa clínica, tiene actualmente una capitalización de mercado de $2,510 millones, 142 empleados y una pérdida neta de los últimos doce meses de $212.18 millones.

Bitopertin es una molécula oralmente disponible que funciona bloqueando el transportador de glicina 1, una proteína involucrada en la producción de hemoglobina. La porfiria eritropoyética es un trastorno raro caracterizado por sensibilidad a la luz solar y algunas luces artificiales, con los pacientes sufriendo dolor severo al exponerse y posibles complicaciones hepáticas y de la vesícula biliar.

Disc había recibido previamente un Comisionado de Cupón Nacional Prioritario, un billete que acelera drásticamente los plazos de decisión, pero la revisión más rápida no condujo a la aprobación. La alineación regulatoria se produce tras las recientes salidas de alto nivel en la FDA, incluida la del exdirector del Centro para la Evaluación e Investigación Biológica y el excomisionado de la FDA.