Disc Medicine e FDA Chegam a Acordo para Reenvio de Bitopertin Após Recusa Anterior

A Disc Medicine chegou a um acordo com a U.S. Food and Drug Administration (FDA) para reenviar seu medicamento para doença sanguínea rara, bitopertin, para aprovação, com a agência permitindo o uso do ensaio clínico de Fase 3 APOLLO da empresa para fundamentar um novo protocolo regulatório. O acordo é feito quatro meses após a FDA ter rejeitado o bitopertin em fevereiro, citando preocupações com a adequação do desfecho substituto utilizado em ensaios anteriores.

Na carta de rejeição de fevereiro, a FDA questionou a adequação do desfecho substituto usado no ensaio de Fase 2 da Disc—mudança percentual na protoporfirina IX livre de metal no sangue total—como um preditor razoável de benefício clínico para o tratamento da porfiria eritropoiética, uma doença sanguínea rara caracterizada por sensibilidade à luz. A carta de resposta completa da FDA indicou que, embora dois ensaios confirmassem o benefício do bitopertin em reduzir os níveis de protoporfirina IX, havia "incertezas" sobre se níveis mais baixos se correlacionavam com o atingimento dos desfechos de exposição à luz solar.

Após uma reunião com a FDA, a Disc Medicine anunciou que a agência permitirá o uso de seu ensaio clínico de Fase 3 APOLLO, em andamento, para fundamentar o reenvio. A FDA escreveu que um reenvio exigiria um ensaio clínico de Fase 3 adequado e bem controlado que medisse desfechos clínicos, e não indicadores. O APOLLO, que já havia sido iniciado na época da rejeição, agora fornece um caminho potencial para a aprovação completa. Se bem-sucedido, o medicamento poderá estar no caminho para uma decisão no meio de 2027.

O revés regulatório teve impactos financeiros significativos para a Disc Medicine. As ações da Disc caíram aproximadamente 15% em 2026 até o final de fevereiro. O diretor financeiro da empresa vendeu 11.156 ações por aproximadamente US$ 720 mil em transações de mercado aberto em fevereiro, representando 13,52% de suas participações diretas. A Disc também anunciou em fevereiro que estava cortando 20% de sua força de trabalho devido à rejeição da FDA. O relatório de resultados do quarto trimestre do ano fiscal de 2025 da empresa mostrou um prejuízo líquido para todo o ano fiscal que dobrou em relação ao ano anterior. A Disc Medicine, uma empresa de biotecnologia em fase clínica, possui atualmente uma capitalização de mercado de US$ 2,51 bilhões, 142 funcionários e um prejuízo líquido de US$ 212,18 milhões nos últimos doze meses.

O bitopertin é uma molécula administrada por via oral que funciona bloqueando o transportador de glicina 1, uma proteína envolvida na produção de hemoglobina. A porfiria eritropoiética é uma doença rara caracterizada por sensibilidade à luz solar e a algumas luzes artificiais, com os pacientes sofrendo dores graves ao serem expostos e potenciais complicações no fígado e na vesícula biliar.

A Disc havia recebido anteriormente um Comissário's National Priority Voucher, um cupom que acelera drasticamente os prazos de decisão, mas a revisão mais rápida não levou à aprovação. O alinhamento regulatório segue as recentes saídas de alto nível na FDA, incluindo a do ex-diretor do Center for Biologics Evaluation and Research e o da ex-comissária da FDA.