FDA就Disc Medicine的bitopertin发出完整回应函
FDA已就Disc Medicine用于治疗EPP的bitopertin新药申请发出完整回应函，称现有证据不足，需补充更多数据后才能作出批准决定。监管机构表示，在决定是否批准前，需要先审查正在进行的3期APOLLO研究结果。
Disc Medicine的bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的新药申请已收到美国食品药品监督管理局（FDA）发出的完整回应函。FDA表示，由于该NDA中存在不确定性，需要补充更多证据，因此无法批准Disc Medicine的这项新药申请。受此消息影响，Disc Medicine股价在2026年2月13日下跌22%。
FDA认可Disc的AURORA和BEACON试验证明，bitopertin可显著降低全血中无金属PPIX这一疾病生物标志物的水平。然而，监管机构认为，尽管有“强有力的机制和生物学合理性”支持该生物标志物的应用，但这些试验未能充分证明PPIX下降与基于日光暴露的终点之间存在关联。
FDA表示，在作出决定前，需要审查正在进行的3期APOLLO研究结果。该研究目前预计将成为bitopertin潜在传统批准的依据，而不是Disc此前寻求的加速审批路径。
公司称，APOLLO试验的受试者入组进展快于计划，预计将于2026年3月完成，预计2026年第四季度获得顶线数据。在这些结果出炉后，Disc计划就该完整回应函作出回复，FDA可能于2027年年中作出决定。
Disc Medicine表示，截至2025年12月31日，公司拥有约7.91亿美元未经审计的现金、现金等价物和有价证券，预计足以支持公司运营至2029年。bitopertin是一种口服甘氨酸转运蛋白1抑制剂，旨在调节血红素生物合成；这款在研药物目前尚未在全球任何司法辖区获批使用。
由于指控Disc Medicine可能向投资公众发布了具有重大误导性的业务信息，现已代表Disc Medicine股东宣布启动证券集体诉讼调查。