La FDA émet une Complete Response Letter pour le bitopertin de Disc Medicine
La FDA a adressé une Complete Response Letter à Disc Medicine concernant la demande d’autorisation de bitopertin dans la protoporphyrie érythropoïétique, estimant que des données supplémentaires étaient nécessaires. L’agence souhaite examiner les résultats de l’étude de phase 3 APOLLO avant de se prononcer.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une Complete Response Letter concernant la demande d’autorisation de mise sur le marché de Disc Medicine pour bitopertin, un traitement de la protoporphyrie érythropoïétique (EPP). La FDA a indiqué ne pas pouvoir approuver la demande de nouveau médicament de Disc Medicine, en raison d’incertitudes dans le dossier nécessitant des données supplémentaires. À la suite de cette annonce, l’action de Disc Medicine a chuté de 22 % le 13 février 2026.
La FDA a reconnu que les essais AURORA et BEACON de Disc avaient montré que bitopertin réduisait significativement la PPIX libre de métal dans le sang total, un biomarqueur de la maladie. Toutefois, les autorités de réglementation ont conclu que ces essais ne démontraient pas de manière suffisante une association entre la réduction de la PPIX et les critères d’évaluation fondés sur l’exposition au soleil, malgré une « forte plausibilité mécanistique et biologique » en faveur de l’utilisation de ce biomarqueur.
L’agence a indiqué devoir examiner les résultats de l’étude de phase 3 APOLLO en cours avant de rendre une décision. Cette étude devrait désormais servir de fondement à une éventuelle autorisation traditionnelle plutôt qu’à la voie accélérée recherchée par Disc.
La société a indiqué que le recrutement pour l’essai APOLLO avançait plus vite que prévu, avec une fin attendue en mars 2026 et des données préliminaires attendues au quatrième trimestre 2026. À la suite de ces résultats, Disc prévoit de répondre à la CRL, avec une éventuelle décision de la FDA attendue d’ici mi-2027.
Disc Medicine a déclaré disposer d’environ 791 millions de dollars de trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables non audités au 31 décembre 2025, ce qui devrait lui assurer une visibilité financière jusqu’en 2029. Bitopertin est un inhibiteur oral du transporteur de la glycine 1 conçu pour moduler la biosynthèse de l’hème, et ce médicament expérimental n’a encore été approuvé pour aucune utilisation dans aucune juridiction dans le monde.
L’annonce d’une enquête en recours collectif au titre du droit boursier a été faite au nom des actionnaires de Disc Medicine, à la suite d’allégations selon lesquelles la société aurait pu diffuser au public investisseur des informations commerciales substantiellement trompeuses.