FDA emite Carta de Resposta Completa para o bitopertin da Disc Medicine
A FDA emitiu uma Complete Response Letter para a NDA do bitopertin da Disc Medicine em EPP, afirmando que são necessárias evidências adicionais. A agência quer analisar os dados do estudo APOLLO de Fase 3 antes de tomar uma decisão.
A U.S. Food and Drug Administration emitiu uma Complete Response Letter para a New Drug Application da Disc Medicine referente ao bitopertin, um tratamento para protoporfiria eritropoiética (EPP). A FDA afirmou que não pôde aprovar a nova solicitação de medicamento da Disc Medicine porque havia incertezas na NDA que exigiriam evidências adicionais. Com essa notícia, as ações da Disc Medicine caíram 22% em 13 de fevereiro de 2026.
A FDA reconheceu que os estudos AURORA e BEACON da Disc demonstraram que o bitopertin reduz significativamente a PPIX livre de metal no sangue total, um biomarcador da condição. No entanto, os reguladores concluíram que os estudos não mostraram de forma suficiente uma associação entre a redução de PPIX e desfechos baseados na exposição à luz solar, apesar da "forte plausibilidade mecanística e biológica" que sustenta o uso do biomarcador.
A agência indicou que precisa revisar os resultados do estudo APOLLO de Fase 3 em andamento antes de tomar uma decisão. Agora, espera-se que esse estudo sirva de base para uma possível aprovação tradicional, em vez da via acelerada que a Disc havia buscado.
A empresa informou que o recrutamento para o estudo APOLLO está avançando antes do cronograma, com conclusão esperada em março de 2026 e dados preliminares previstos para o quarto trimestre de 2026. Após esses resultados, a Disc planeja responder à CRL, com uma possível decisão da FDA esperada para meados de 2027.
A Disc Medicine disse que tinha aproximadamente US$ 791 milhões em caixa não auditado, equivalentes de caixa e títulos mobiliários negociáveis em 31 de dezembro de 2025, o que, segundo a empresa, deve garantir fôlego financeiro até 2029. O bitopertin é um inibidor oral do transportador de glicina 1, desenvolvido para modular a biossíntese do heme, e o medicamento em investigação ainda não recebeu aprovação para uso em nenhuma jurisdição no mundo.
Foi anunciada uma investigação de ação coletiva de valores mobiliários em nome dos acionistas da Disc Medicine, decorrente de alegações de que a empresa შესაძლოა ter divulgado ao público investidor informações comerciais materialmente enganosas.