La FDA emite una Complete Response Letter para bitopertin de Disc Medicine
La FDA emitió una Complete Response Letter para la NDA de bitopertin de Disc Medicine en EPP, al considerar que se necesita evidencia adicional. La agencia quiere revisar los datos del estudio Phase 3 APOLLO antes de tomar una decisión.
La U.S. Food and Drug Administration emitió una Complete Response Letter para la New Drug Application de Disc Medicine para bitopertin, un tratamiento para la protoporfiria eritropoyética (EPP). La FDA declaró que no podía aprobar la solicitud de nuevo fármaco de Disc Medicine, ya que existían incertidumbres en la NDA que requerirían evidencia adicional. Tras esta noticia, la cotización de las acciones de Disc Medicine cayó 22% el 13 de febrero de 2026.
La FDA reconoció que los ensayos AURORA y BEACON de Disc demostraron que bitopertin reduce de forma significativa la PPIX libre de metal en sangre total, un biomarcador de la enfermedad. Sin embargo, los reguladores concluyeron que los ensayos no mostraron de manera suficiente una asociación entre la reducción de PPIX y los criterios de valoración basados en la exposición a la luz solar, pese a la "sólida plausibilidad mecanística y biológica" que respalda el uso de este biomarcador.
La agencia indicó que necesita revisar los resultados del estudio Phase 3 APOLLO, actualmente en curso, antes de tomar una decisión. Ahora se espera que este estudio sirva de base para una posible aprobación tradicional, en lugar de la vía acelerada que Disc había buscado.
La empresa informó que el reclutamiento para el ensayo APOLLO avanza por delante de lo previsto, con finalización esperada en marzo de 2026 y datos principales previstos para el cuarto trimestre de 2026. Después de estos resultados, Disc planea responder a la CRL, con una posible decisión de la FDA prevista para mediados de 2027.
Disc Medicine dijo que contaba con aproximadamente $791 millones en efectivo no auditado, equivalentes de efectivo y valores negociables al 31 de diciembre de 2025, lo que, según espera, le proporcionará margen financiero hasta 2029. Bitopertin es un inhibidor oral del transportador de glicina 1 diseñado para modular la biosíntesis del hemo, y este fármaco en investigación aún no ha recibido aprobación de uso en ninguna jurisdicción del mundo.
Se anunció una investigación de demanda colectiva de valores en nombre de los accionistas de Disc Medicine derivada de acusaciones de que la empresa pudo haber difundido información empresarial materialmente engañosa al público inversionista.