FDA verschickt Complete Response Letter für bitopertin von Disc Medicine
Die FDA hat für den NDA von Disc Medicine zu bitopertin bei EPP eine Complete Response Letter ausgestellt und erklärt, dass zusätzliche Evidenz erforderlich ist. Vor einer Entscheidung will die Behörde die Ergebnisse der laufenden Phase-3-Studie APOLLO abwarten.
Die U.S. Food and Drug Administration hat für Disc Medicines New Drug Application für bitopertin, eine Behandlung von erythropoetischer Protoporphyrie (EPP), eine Complete Response Letter ausgestellt. Die FDA erklärte, sie könne den Zulassungsantrag von Disc Medicine nicht genehmigen, da es Unklarheiten im NDA gebe, für die zusätzliche Nachweise erforderlich seien. Nach dieser Nachricht fiel der Aktienkurs von Disc Medicine am 13. Februar 2026 um 22%.
Die FDA erkannte an, dass die Studien AURORA und BEACON von Disc zeigten, dass bitopertin metallfreies PPIX im Vollblut, einen Biomarker der Erkrankung, signifikant senkt. Die Regulierungsbehörde kam jedoch zu dem Schluss, dass die Studien keinen ausreichenden Zusammenhang zwischen der Senkung von PPIX und sonnenlichtexpositionsbasierten Endpunkten belegten, trotz der den Einsatz des Biomarkers stützenden „starken mechanistischen und biologischen Plausibilität“.
Die Behörde erklärte, sie müsse vor einer Entscheidung die Ergebnisse der laufenden Phase-3-Studie APOLLO prüfen. Diese Studie dürfte nun voraussichtlich die Grundlage für eine mögliche reguläre Zulassung bilden und nicht für den beschleunigten Zulassungsweg, den Disc angestrebt hatte.
Das Unternehmen berichtete, dass die Rekrutierung für die APOLLO-Studie dem Zeitplan vorauslaufe; der Abschluss werde im März 2026 erwartet, und Topline-Daten würden im vierten Quartal 2026 erwartet. Nach Vorliegen dieser Ergebnisse plant Disc, auf die CRL zu antworten; eine mögliche Entscheidung der FDA wird bis Mitte 2027 erwartet.
Disc Medicine teilte mit, dass das Unternehmen zum 31. Dezember 2025 über etwa 791 Millionen US-Dollar an ungeprüften liquiden Mitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und marktfähigen Wertpapieren verfügte, was nach Erwartung des Unternehmens die Finanzierung bis ins Jahr 2029 sichern wird. Bitopertin ist ein oraler Inhibitor des Glycin-Transporters 1, der zur Modulation der Hämbiosynthese entwickelt wurde, und das Prüfpräparat ist bislang in keiner Rechtsordnung weltweit für die Anwendung zugelassen.
Im Namen der Aktionäre von Disc Medicine wurde zudem eine Untersuchung im Hinblick auf eine Wertpapier-Sammelklage angekündigt, die auf Vorwürfen beruht, Disc Medicine habe dem Kapitalmarkt möglicherweise wesentlich irreführende geschäftliche Informationen mitgeteilt.