FDA, Disc Medicine의 bitopertin에 완전응답서한 발부
FDA가 EPP 치료제 bitopertin에 대한 Disc Medicine의 NDA에 완전응답서한을 발부하며 추가 근거가 필요하다고 밝혔다. FDA는 최종 판단에 앞서 진행 중인 3상 APOLLO 연구 결과를 검토해야 한다고 했다.
미국 식품의약국(FDA) 이 Disc Medicine의 bitopertin에 대한 신약허가신청서(NDA) 에 대해 완전응답서한(Complete Response Letter) 을 발부했다. bitopertin은 적혈구조혈성 프로토포르피린증(erythropoietic protoporphyria, EPP) 치료제다. FDA는 NDA에 추가 근거가 필요한 불확실성이 있어 Disc Medicine의 신약허가신청을 승인할 수 없다고 밝혔다. 이 소식에 Disc Medicine의 주가는 2026년 2월 13일 22% 하락했다.
FDA는 Disc의 AURORA 및 BEACON 시험에서 bitopertin이 해당 질환의 바이오마커인 전혈 금속 비함유 PPIX 를 유의하게 낮춘다는 점을 인정했다. 그러나 규제당국은 바이오마커 활용을 뒷받침하는 "강력한 기전적·생물학적 개연성"이 있음에도, 이들 시험이 PPIX 감소와 햇빛 노출 기반 평가변수 간의 연관성을 충분히 입증하지 못했다고 결론지었다.
FDA는 결정을 내리기 전에 진행 중인 3상 APOLLO 연구 결과를 검토해야 한다고 밝혔다. 이에 따라 이 연구는 Disc가 추진해 온 가속 승인 경로가 아니라, 잠재적인 정식 승인의 근거가 될 것으로 예상된다.
회사는 APOLLO 시험 등록이 예정보다 빠르게 진행되고 있으며, 2026년 3월 완료되고 2026년 4분기에 톱라인 데이터가 나올 것으로 예상된다고 밝혔다. Disc는 이 결과가 나온 뒤 완전응답서한에 답변할 계획이며, FDA의 최종 결정은 2027년 중반에 이뤄질 가능성이 있다.
Disc Medicine은 2025년 12월 31일 기준 감사받지 않은 현금, 현금성자산 및 매도가능증권이 약 7억9100만 달러라고 밝혔으며, 이 자금이 2029년까지 재무 운영 여력을 제공할 것으로 기대한다고 설명했다. bitopertin은 헴 생합성을 조절하도록 설계된 glycine transporter 1 경구 억제제이며, 이 개발 중인 약물은 아직 전 세계 어느 관할권에서도 사용 승인을 받지 못했다.
Disc Medicine이 투자자 대중에게 중대하게 오해를 불러일으키는 사업 정보를 제공했을 가능성이 있다는 주장에 따라, Disc Medicine 주주들을 대신한 증권집단소송 조사도 발표됐다.