FDA、Disc Medicineのbitopertinに対しComplete Response Letterを発行
FDAは、EPPにおけるDisc MedicineのbitopertinのNDAに対してComplete Response Letterを発行し、追加のエビデンスが必要だとした。判断に先立ち、進行中の第3相APOLLO試験の結果を確認する必要があるとしている。
Title: FDA、Disc Medicineのbitopertinに対しComplete Response Letterを発行
Label: Disc Medicine Bitopertin CRL
Summary: FDAは、EPPにおけるDisc MedicineのbitopertinのNDAに対してComplete Response Letterを発行し、追加のエビデンスが必要だとした。規制当局は、判断を下す前に第3相APOLLO試験のデータを求めている。
Highlights:
- FDAは、EPPにおけるDisc MedicineのbitopertinのNDAに対してComplete Response Letterを発行した。
- FDAは、追加のエビデンスが必要であるため、このNDAは承認できないと述べた。
- AURORA試験とBEACON試験は全血中の金属非結合型PPIXを低下させたが、日光曝露に基づく評価項目との関連を十分には示さなかった。
- FDAは、判断を下す前に進行中の第3相APOLLO試験の結果が必要だと述べた。
- Disc Medicineは、2025年12月31日時点で、現金、現金同等物、および市場性有価証券を約7億9100万ドル保有していたと述べた。
Content: 米国食品医薬品局（U.S. Food and Drug Administration）は、赤芽球性プロトポルフィリン症（erythropoietic protoporphyria、EPP）の治療薬であるbitopertinについて、Disc Medicineの新薬承認申請（New Drug Application、NDA）に対するComplete Response Letterを発行した。FDAは、Disc Medicineの新薬承認申請には不確実性があり、追加のエビデンスを要するため承認できないと述べた。この発表を受け、Disc Medicineの株価は2026年2月13日に22%下落した。
FDAは、DiscのAURORA試験およびBEACON試験が、bitopertinにより全血中の金属非結合型PPIX（この疾患のバイオマーカー）が有意に低下したことを示したと認めた。しかし規制当局は、このバイオマーカーの使用を裏付ける「強力な機序的・生物学的妥当性」があるにもかかわらず、これらの試験はPPIX低下と日光曝露に基づく評価項目との関連を十分には示していないと結論づけた。
FDAは、判断を下す前に進行中の第3相APOLLO試験の結果を審査する必要があると示した。この試験は現在、Discが追求していた迅速承認経路ではなく、従来承認の可能性を支える基礎データとなる見込みである。
同社によると、APOLLO試験の登録は予定より前倒しで進んでおり、2026年3月の完了、ならびに2026年第4四半期のトップラインデータ公表が見込まれている。Discはこれらの結果を踏まえてCRLに対応する方針で、FDAの判断は2027年半ばになる可能性があるとしている。
Disc Medicineは、2025年12月31日時点で、未監査の現金、現金同等物、および市場性有価証券を約7億9100万ドル保有しており、これにより2029年までの事業資金を賄える見通しだと述べた。bitopertinはヘム生合成を調節するよう設計されたグリシントランスポーター1阻害薬の経口剤であり、この開発中の薬剤は世界のいずれの法域においても、まだ使用承認を取得していない。
Disc Medicineが投資家に対して重要な誤解を招く事業情報を公表した可能性があるとの申し立てを受け、Disc Medicineの株主を代表する形で証券集団訴訟に関する調査が発表された。