CRISPR Therapeutics公布2025年第四季度财报：亏损超预期，销售额未达目标

CRISPR Therapeutics报告2025年第四季度每股亏损1.37美元，超出市场预期的1.15美元亏损。公司本季度总营收（仅包括拨款收入）为90万美元，显著低于400万美元的市场预期。

去年同期，公司每股亏损44美分。在去年同期，CRISPR Therapeutics录得总营收3570万美元，其中包括从合作伙伴Vertex Pharmaceuticals获得的3500万美元合作收入。财报发布后，CRISPR Therapeutics股价在盘后交易中下跌。

研发费用同比增长16%至8350万美元，主要受许可费增加推动。本季度一般及行政费用增长约2%至1840万美元。CRISPR Therapeutics报告本季度净合作费用为5370万美元，而去年同期为1040万美元。去年同期，公司曾行使选择权推迟Casgevy项目的特定成本。费用增加反映了2025年没有类似的推迟情况。

截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券价值19.8亿美元，而截至2025年9月30日为19.4亿美元。现金增加主要来自普通股发行的收益。

CRISPR Therapeutics及其合作伙伴Vertex Pharmaceuticals的CRISPR/Cas9基因疗法Casgevy已在美国和欧洲获批用于两种血液疾病适应症——镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。根据协议条款，Vertex负责Casgevy的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR Therapeutics按60:40的比例分担项目成本并分享全球利润。

Vertex第四季度Casgevy销售额达5400万美元，较上一季度的1690万美元有所增长。至此，Vertex在2025年全年该疗法销售额达1.16亿美元，主要受患者开始治疗和首次细胞采集量较2024年水平增长约三倍的推动。CRISPR Therapeutics预计这一势头将在2026年持续，得到疗法持续采用和主要地区报销进展的支持。

Vertex和CRISPR计划于2026年上半年提交监管申请，寻求将Casgevy标签扩展至5至11岁镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者。对于FDA申请，Vertex计划使用专员国家优先券，将审评期大幅缩短至1-2个月。

CRISPR Therapeutics正在推进CRISPR候选药物的开发，以创建新型CAR-T细胞疗法。其中一种候选药物是zugo-cel，目前正在多项早期研究中评估其用于自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤的潜力。这些研究的更新预计将在2026年下半年公布。

CRISPR Therapeutics还专注于体内候选药物。目前正在优先开发靶向ANGPTL3的CTX310，用于严重高甘油三酯血症和难治性高胆固醇血症的早期研究。该研究的更新预计将在2026年下半年公布。

与Sirius Therapeutics的合作帮助公司将其产品线从基因疗法扩展到RNA疗法领域。两家公司正在开发一种名为CTX611（原SRSD107）的研究性RNA疗法，用于预防接受全膝关节置换术患者静脉血栓栓塞的中期研究。该研究的顶线数据预计将在2026年下半年公布。CRISPR和Sirius还将该药物的开发扩展到一系列血栓栓塞和凝血相关适应症，包括心房颤动和慢性肾病。