CRISPR Therapeutics meldet höheren Quartalsverlust als erwartet und verfehlt Umsatzerwartungen

CRISPR Therapeutics meldete für das vierte Quartal 2025 einen Verlust von 1,37 US-Dollar pro Aktie, was höher war als die Konsensschätzung von einem Verlust von 1,15 US-Dollar. Die Gesamtumsätze des Unternehmens, die ausschließlich aus Zuschüssen bestanden, beliefen sich im Quartal auf 0,9 Millionen US-Dollar und verfehlten damit die Konsensschätzung von 4,0 Millionen US-Dollar deutlich.

Im Vergleichsquartal des Vorjahres hatte das Unternehmen einen Verlust von 44 Cent pro Aktie verzeichnet. In der Vorjahresperiode erzielte CRISPR Therapeutics Gesamtumsätze von 35,7 Millionen US-Dollar, darunter 35 Millionen US-Dollar aus Zusammenarbeitsvereinbarungen mit dem Partner Vertex Pharmaceuticals. Die Aktien von CRISPR Therapeutics fielen im außerbörslichen Handel nach der Veröffentlichung der Ergebnisse.

Die Forschungs- und Entwicklungskosten stiegen im Jahresvergleich um 16 % auf 83,5 Millionen US-Dollar, was auf eine Erhöhung der Lizenzgebühren zurückzuführen war. Die allgemeinen und Verwaltungskosten stiegen im Quartal um etwa 2 % auf 18,4 Millionen US-Dollar. CRISPR Therapeutics meldete im Quartal Nettozusammenarbeitsausgaben von 53,7 Millionen US-Dollar im Vergleich zu 10,4 Millionen US-Dollar in der Vorjahresperiode. In der Vorjahresperiode hatte das Unternehmen eine Option zur Verschiebung bestimmter Kosten im Rahmen des Casgevy-Programms ausgeübt. Der Anstieg der Ausgaben spiegelt das Fehlen einer vergleichbaren Verschiebung im Jahr 2025 wider.

Zum 31. Dezember 2025 verfügte das Unternehmen über Bargeld, Zahlungsmitteläquivalente und marktfähige Wertpapiere im Wert von 1,98 Milliarden US-Dollar, verglichen mit 1,94 Milliarden US-Dollar zum 30. September 2025. Dieser Anstieg der Liquidität war hauptsächlich auf die Erlöse aus der Ausgabe von Stammaktien zurückzuführen.

Die CRISPR/Cas9-Gentherapie Casgevy von CRISPR Therapeutics und dem Partner Vertex Pharmaceuticals ist in den Vereinigten Staaten und Europa für zwei Bluterkrankungsindikationen zugelassen – Sichelzellenanämie und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie. Gemäß den Vertragsbedingungen leitet Vertex die globale Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Casgevy und teilt die Programmkosten und -gewinne weltweit im Verhältnis 60:40 mit CRISPR Therapeutics.

Vertex verzeichnete Casgevy-Umsätze von 54 Millionen US-Dollar im vierten Quartal, gegenüber 16,9 Millionen US-Dollar im Vorquartal. Damit hat Vertex für das Gesamtjahr 2025 Umsätze von 116 Millionen US-Dollar mit der Therapie erzielt, was auf die Initiierung von Patienten und erste Zellsammlungen zurückzuführen ist, die im Vergleich zum Niveau von 2024 etwa dreimal so hoch waren. CRISPR Therapeutics erwartet, dass dieser Schwung 2026 anhalten wird, gestützt durch die anhaltende Akzeptanz der Therapie und Fortschritte bei der Kostenerstattung in wichtigen Regionen.

Vertex und CRISPR haben regulatorische Einreichungen geplant, die eine Erweiterung der Casgevy-Zulassung für Patienten im Alter von fünf bis elf Jahren mit Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie in der ersten Hälfte 2026 anstreben. Für die FDA-Einreichung beabsichtigt Vertex, den National Priority Voucher des Commissioners zu nutzen, um die Prüfungszeit auf 1-2 Monate deutlich zu verkürzen.

CRISPR Therapeutics verfolgt die Entwicklung von CRISPR-Kandidaten zur Schaffung neuartiger CAR-T-Zelltherapien. Ein solcher Kandidat ist zugo-cel, der sowohl für Autoimmunerkrankungen als auch für hämatologische Malignome in mehreren Frühphasenstudien evaluiert wird. Aktualisierungen zu diesen Studien werden für die zweite Hälfte 2026 erwartet.

CRISPR Therapeutics konzentriert sich auch auf In-vivo-Kandidaten. Derzeit priorisiert das Unternehmen die Entwicklung von CTX310, das auf ANGPTL3 abzielt, in einer Frühphasenstudie für schwere Hypertriglyceridämie und refraktäre Hypercholesterinämie. Eine Aktualisierung zu dieser Studie wird für die zweite Hälfte 2026 erwartet.

Die Zusammenarbeit mit Sirius Therapeutics hat dem Unternehmen geholfen, seine Pipeline über Gentherapien hinaus zu diversifizieren und in RNA-Therapeutika einzusteigen. Beide Unternehmen entwickeln eine experimentelle RNA-Therapie namens CTX611 (ehemals SRSD107) in einer mittleren Studienphase zur Prävention von venösen Thromboembolien bei Patienten, die sich einer totalen Kniearthroplastik unterziehen. Topline-Daten aus dieser Studie werden für die zweite Hälfte 2026 erwartet. CRISPR und Sirius haben die Entwicklung des Medikaments auch auf eine Reihe von thromboembolischen und gerinnungsbezogenen Indikationen ausgeweitet, einschließlich Vorhofflimmern und chronischer Nierenerkrankung.