Casgevy 销售增长，CRISPR Therapeutics 迎来扩张机遇
瑞士公司 CRISPR Therapeutics 有望受益于合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals 披露的 Casgevy 2025 年销售增长预期。除已获 FDA 批准的 Casgevy 外，公司还有 5 个面向更大患者群体的基因编辑疗法处于临床试验阶段，管线推进空间可观。
Vertex Pharmaceuticals 上周公布了第四季度业绩，其中包括对 Casgevy 在 2025 年更高销售额的披露。Casgevy 是一款基因编辑疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病：镰状细胞病和 β 地中海贫血。总部位于瑞士的 CRISPR Therapeutics 实际上开发了 Casgevy——这是首个获得 Food and Drug Administration 批准的基于 CRISPR 的基因疗法。随着销售额增加，CRISPR Therapeutics 也将从中受益。
这份业绩发布后，总部位于波士顿的生物科技公司 Vertex 的股价一度大涨。Vertex 已经实现盈利，其大部分收入来自销售用于治疗囊性纤维化的唯一获批药物：Alyftrek、Trikafta、Symdeko、Orkambi 和 Kalydeco。公司还预计 Casgevy 今年的销售额将进一步增长。不过，在该报告发布后的几天里，其股价有所回落，基本回吐了大部分短期涨幅。
CRISPR Therapeutics 已经证明其具备开发突破性基因编辑疗法的科研实力，并且还有 5 个其他候选项目处于临床试验阶段；这些项目的潜在患者规模都大于 Casgevy。其中最具前景之一是其心血管疾病治疗候选药物 CTX310，这是一种一次给药的基因疗法，已显示可将甘油三酯和 LDL 胆固醇降低超过 80%。另一款基因疗法目前暂称为 CTX320，正在作为动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗方案进行研究。
抗凝药 SRSD107 是一款正在开发中的长效基因疗法（与合作方 Sirius Therapeutics 联合开发），用于治疗血栓形成患者。CTX211 则是一种基因编辑疗法，有望恢复 1 型糖尿病患者产生胰岛素的能力。
CRISPR Therapeutics 尚未实现盈利，这也有助于解释其股价在过去 5 年下跌了 64%。2025 年，公司全年营收仅为 350 万美元，同比下降 91%。不过，这完全源于公司在 2024 年针对其合作收入协议所采取的一项会计处理调整。公司在 2025 年还录得每股亏损 6.47 美元，而 2024 年每股亏损为 4.34 美元。尽管如此，公司账上现金超过 19 亿美元；如果 Casgevy 的销售按预期回升，公司将能够投入更多资金推进其管线候选项目的开发。
公司的疗法具有为疾病提供功能性治愈（functional cures）的潜力，而不仅仅是控制或治疗症状。以 Casgevy 为例，其每次治疗的标价为 220 万美元。CRISPR Therapeutics 在 Casgevy 上取得的进展也使其相较竞争对手生物科技公司更具优势，因为其已经建立了基因编辑疗法所需的生产与治疗基础设施。
Cathie Wood 旗下 Ark Innovation ETF 在 CRISPR Therapeutics 的持仓比例约为 6.3%；该交易型开放式指数基金（ETF）的第一大持仓为 Tesla，CRISPR Therapeutics 为第二大持仓。