CRISPRセラピューティクス、第4四半期の損失が予想以上に拡大、売上高も予想を下回る

CRISPRセラピューティクスは2025年第4四半期に1株当たり1.37ドルの損失を計上し、コンセンサス予想の1.15ドル損失を上回る結果となった。同社の総売上高は助成金収入のみで構成され、四半期で90万ドルとなり、コンセンサス予想の400万ドルを大きく下回った。

前年同期には1株当たり44セントの損失を計上していた。前年同期には、CRISPRセラピューティクスは総売上高3570万ドルを記録しており、そのうち3500万ドルはパートナーであるVertexファーマシューティカルズからの共同研究収入だった。決算発表後、CRISPRセラピューティクスの株価はアフターマーケット取引で下落した。

研究開発費は前年同期比16％増の8350万ドルとなり、ライセンス料の増加が要因となった。一般管理費は四半期で約2％増の1840万ドルだった。CRISPRセラピューティクスは四半期で5370万ドルの純共同研究費を計上し、前年同期の1040万ドルから増加した。前年同期には、同社はCasgevyプログラムにおける特定費用の繰延オプションを行使していた。費用の増加は、2025年に同様の繰延がなかったことを反映している。

2025年12月31日時点で、同社は現金、現金同等物、有価証券を合わせて19.8億ドルを保有しており、2025年9月30日時点の19.4億ドルから増加した。現金の増加は主に普通株式発行による収入によるものだった。

CRISPRセラピューティクスとパートナーであるVertexファーマシューティカルズのCRISPR/Cas9遺伝子治療薬Casgevyは、米国と欧州で2つの血液疾患適応症——鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミア——について承認されている。契約条件によると、VertexはCasgevyの世界的な開発、製造、商業化を主導し、プログラム費用と利益をCRISPRセラピューティクスと60:40の比率で全世界で分担する。

Vertexは第4四半期にCasgevyの売上高5400万ドルを記録し、前四半期の1690万ドルから増加した。これにより、Vertexは2025年通年で同治療薬の売上高1億1600万ドルを記録し、患者開始と初回細胞採取が2024年レベルと比較して約3倍に増加したことが要因となった。CRISPRセラピューティクスは、主要地域での治療薬の継続的な採用と償還の進展に支えられ、この勢いが2026年も続くと期待している。

VertexとCRISPRは、2026年前半に、5歳から11歳の鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミア患者を対象としたCasgevyの適応拡大を求める規制当局への申請を計画している。FDAへの申請では、Vertexはコミッショナーの国家優先バウチャーを使用して審査期間を1～2ヶ月に大幅に短縮する意向だ。

CRISPRセラピューティクスは、新規CAR-T細胞治療薬を創出するためのCRISPR候補薬の開発を追求している。そのような候補薬の1つがzugo-celで、自己免疫疾患と血液悪性腫瘍の両方について複数の初期段階研究で評価されている。これらの研究に関する最新情報は2026年後半に発表される予定だ。

CRISPRセラピューティクスは、in vivo候補薬にも注力している。現在、重度高中性脂肪血症と難治性高コレステロール血症を対象とした初期段階研究で、ANGPTL3を標的とするように設計されたCTX310の開発を優先している。この研究に関する最新情報は2026年後半に発表される予定だ。

Siriusセラピューティクスとの共同研究により、同社は遺伝子治療薬を超えてRNA治療薬へとパイプラインを多様化することができた。両社は、全膝関節置換術を受ける患者における静脈血栓塞栓症の予防を目的とした中期段階研究で、CTX611（旧称SRSD107）と呼ばれる研究用RNA治療薬を開発している。この研究のトップラインデータは2026年後半に発表される予定だ。CRISPRとSiriusはまた、心房細動や慢性腎臓病を含む一連の血栓塞栓性および凝固関連適応症への同薬剤の開発を拡大している。