CRISPR Therapeutics Reporta Pérdidas del Cuarto Trimestre Más Amplias de lo Esperado y Ventas por Debajo de las Estimaciones

CRISPR Therapeutics reportó una pérdida del cuarto trimestre de 2025 de 1,37 dólares por acción, más amplia que la estimación consensuada de una pérdida de 1,15 dólares. Los ingresos totales de la compañía, que comprenden solo ingresos por subvenciones, ascendieron a 0,9 millones de dólares en el trimestre, situándose significativamente por debajo de la estimación consensuada de 4,0 millones de dólares.

La compañía había incurrido en una pérdida de 44 centavos por acción en el mismo trimestre del año anterior. En el período comparable del año anterior, CRISPR Therapeutics registró ingresos totales de 35,7 millones de dólares, que incluían 35 millones de dólares en ingresos por colaboración recibidos de su socio Vertex Pharmaceuticals. Las acciones de CRISPR Therapeutics cayeron en el mercado extrabursátil tras la publicación de los resultados.

Los gastos de investigación y desarrollo aumentaron un 16% interanual hasta los 83,5 millones de dólares, impulsados por un incremento en las tarifas de licencia. Los gastos generales y administrativos aumentaron aproximadamente un 2% hasta los 18,4 millones de dólares en el trimestre. CRISPR Therapeutics reportó un gasto neto de colaboración de 53,7 millones de dólares en el trimestre, en comparación con los 10,4 millones de dólares registrados en el período comparable del año anterior. En el período del año anterior, la compañía había ejercido una opción para diferir costos específicos bajo el programa Casgevy. El aumento en los gastos refleja la ausencia de un diferimiento comparable en 2025.

Al 31 de diciembre de 2025, la compañía tenía efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables por valor de 1.980 millones de dólares, en comparación con los 1.940 millones de dólares al 30 de septiembre de 2025. Este aumento en el efectivo se debió principalmente a los ingresos por la emisión de acciones ordinarias.

La terapia génica CRISPR/Cas9 de CRISPR Therapeutics y su socio Vertex Pharmaceuticals, Casgevy, está aprobada en Estados Unidos y Europa para dos indicaciones de trastornos sanguíneos: enfermedad de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusiones. Según los términos del acuerdo, Vertex lidera el desarrollo global, la fabricación y la comercialización de Casgevy, y divide los costos y beneficios del programa en todo el mundo con CRISPR Therapeutics en una proporción 60:40.

Vertex registró ventas de Casgevy por 54 millones de dólares en el cuarto trimestre, frente a los 16,9 millones de dólares del trimestre anterior. Con esto, Vertex ha registrado 116 millones de dólares en ventas anuales de la terapia en 2025, impulsadas por el inicio de tratamientos en pacientes y las primeras recolecciones de células que aumentaron aproximadamente tres veces en comparación con los niveles de 2024. CRISPR Therapeutics espera que este impulso continúe en 2026, respaldado por la adopción continua de la terapia y el progreso en los reembolsos en las principales regiones.

Vertex y CRISPR han planificado presentaciones regulatorias que buscan la expansión de la etiqueta para Casgevy en pacientes de cinco a once años con enfermedad de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusiones en la primera mitad de 2026. Para la presentación ante la FDA, Vertex tiene la intención de utilizar el Vale de Prioridad Nacional del Comisionado para reducir significativamente el período de revisión a 1-2 meses.

CRISPR Therapeutics está persiguiendo el desarrollo de candidatos CRISPR para crear nuevas terapias con células CAR-T. Uno de esos candidatos es zugo-cel, que está siendo evaluado tanto para enfermedades autoinmunes como para neoplasias hematológicas en múltiples estudios en etapas tempranas. Se esperan actualizaciones sobre estos estudios en la segunda mitad de 2026.

CRISPR Therapeutics también se está enfocando en candidatos in vivo. Actualmente está priorizando el desarrollo de CTX310, diseñado para dirigirse a ANGPTL3, en un estudio en etapa temprana para hipertrigliceridemia severa e hipercolesterolemia refractaria. Se espera una actualización sobre este estudio en la segunda mitad de 2026.

La colaboración con Sirius Therapeutics ha ayudado a la compañía a diversificar su cartera más allá de las terapias génicas y hacia las terapias de ARN. Ambas compañías están desarrollando una terapia de ARN en investigación llamada CTX611 (anteriormente SRSD107), en un estudio en etapa intermedia para la prevención de tromboembolismo venoso en pacientes sometidos a artroplastia total de rodilla. Se esperan datos principales de este estudio en la segunda mitad de 2026. CRISPR y Sirius también han ampliado el desarrollo del fármaco a una gama de indicaciones tromboembólicas y relacionadas con la coagulación, incluyendo fibrilación auricular y enfermedad renal crónica.