CRISPR Therapeutics, 4분기 적자 예상보다 커…매출도 기대치 미달

CRISPR Therapeutics는 2025년 4분기 주당 1.37달러의 적자를 기록했으며, 이는 합의 추정치인 주당 1.15달러 적자보다 더 컸다. 회사의 총 매출은 보조금 수익만으로 구성되어 해당 분기에 90만 달러에 달했으며, 이는 합의 추정치 400만 달러를 크게 하회했다.

회사는 1년 전 동기 분기에 주당 44센트의 적자를 기록했다. 1년 전 기간에는 CRISPR Therapeutics가 총 매출 3570만 달러를 기록했으며, 이 중에는 파트너사 Vertex Pharmaceuticals로부터 받은 협업 수익 3500만 달러가 포함되었다. CRISPR Therapeutics 주식은 실적 발표 후 시간외 거래에서 하락했다.

연구개발 비용은 라이선스 수수료 증가로 인해 전년 동기 대비 16% 증가한 8350만 달러로 나타났다. 일반 및 관리 비용은 해당 분기에 약 2% 증가한 1840만 달러였다. CRISPR Therapeutics는 해당 분기에 5370만 달러의 순 협업 비용을 기록했으며, 이는 1년 전 기간에 기록된 1040만 달러와 비교된다. 1년 전 기간에는 회사가 Casgevy 프로그램 하에서 지정된 비용을 연기할 옵션을 행사했다. 비용 증가는 2025년에 비교 가능한 연기가 없었음을 반영한다.

2025년 12월 31일 기준으로 회사는 현금, 현금성 자산 및 유가증권으로 19억8000만 달러를 보유했으며, 이는 2025년 9월 30일 기준 19억4000만 달러와 비교된다. 현금 증가는 주로 보통주 발행으로 인한 수익에서 비롯되었다.

CRISPR Therapeutics와 파트너사 Vertex Pharmaceuticals의 CRISPR/Cas9 유전자 치료제 Casgevy는 두 가지 혈액 장애 적응증인 겸상적혈구병과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈에 대해 미국과 유럽 전역에서 승인받았다. 계약 조건에 따르면, Vertex는 Casgevy의 글로벌 개발, 제조 및 상업화를 주도하며, 전 세계 프로그램 비용과 이익을 CRISPR Therapeutics와 60:40 비율로 분배한다.

Vertex는 4분기에 Casgevy 매출 5400만 달러를 기록했으며, 이는 전분기 1690만 달러에서 증가한 수치다. 이를 통해 Vertex는 2024년 수준과 비교해 약 3배 증가한 환자 치료 시작 및 첫 세포 수집으로 인해 2025년 전체 연간 치료제 매출 1억1600만 달러를 기록했다. CRISPR Therapeutics는 주요 지역에서의 지속적인 치료제 도입 및 보상 진행에 힘입어 이 추세가 2026년에도 계속될 것으로 기대한다.

Vertex와 CRISPR은 2026년 상반기에 5세에서 11세 사이의 겸상적혈구병 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 한 Casgevy 라벨 확장을 위한 규제 제출을 계획했다. FDA 제출을 위해 Vertex는 검토 기간을 1-2개월로 크게 단축하기 위해 국장의 국가 우선권 증서를 사용할 계획이다.

CRISPR Therapeutics는 새로운 CAR-T 세포 치료제를 만들기 위한 CRISPR 후보물질 개발을 추진하고 있다. 그 중 하나는 자가면역 질환과 혈액학적 악성종양 모두에 대해 여러 초기 단계 연구에서 평가 중인 zugo-cel이다. 이러한 연구에 대한 업데이트는 2026년 하반기에 예상된다.

CRISPR Therapeutics는 또한 생체 내(in-vivo) 후보물질에 집중하고 있다. 현재 중증 고중성지방혈증과 난치성 고콜레스테롤혈증을 위한 초기 단계 연구에서 ANGPTL3를 표적으로 설계된 CTX310 개발을 우선시하고 있다. 이 연구에 대한 업데이트는 2026년 하반기에 예상된다.

Sirius Therapeutics와의 협업은 회사가 유전자 치료제를 넘어 RNA 치료제로 파이프라인을 다각화하는 데 도움이 되었다. 두 회사는 전 슬관절 치환술을 받는 환자의 정맥 혈전색전증 예방을 위한 중간 단계 연구에서 CTX611(이전 명칭 SRSD107)이라는 연구용 RNA 치료제를 개발하고 있다. 이 연구의 주요 데이터는 2026년 하반기에 예상된다. CRISPR과 Sirius는 또한 심방세동과 만성 신장병을 포함한 다양한 혈전색전 및 응고 관련 적응증으로 약물 개발을 확대했다.