Vertex与CRISPR Therapeutics称2025年Casgevy销售额达1.16亿美元，采用加速推进

Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics表示，其基因编辑治疗Casgevy（exagamglogene autotemcel）在第四季度实现收入5400万美元，2025年全年销售额达1.16亿美元，创下该药物上市以来的最高单季销售额。该结果超出华尔街预期，并推动Vertex股价在周五上午上涨6%。

2025年共有64名患者接受输注，其中第四季度为30名。全球范围内，全年共有147名患者完成首次细胞采集并启动治疗。与2024年的109例相比，患者启动数几乎增长至近3倍，显示出进入2026年前不断增强的增长动能。

Casgevy是首个获得FDA批准、用于镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的基因编辑疗法。获取Casgevy的流程从开始到输注可能需要近12个月。该疗法以患者的血液干细胞为起点，Vertex利用CRISPR基因编辑技术帮助这些细胞产生胎儿血红蛋白。该产物不仅可缓解疼痛危象，还基本上可使患者摆脱疾病。然而，为进行输注而需要的化疗预处理（conditioning）可能令人衰弱，并可引发如不孕等副作用，这使一些潜在患者望而却步。

由于输注排程流程较长，且患者可能选择在节假日等偏好时间接受最终治疗，销售额可能在季度间继续波动。鉴于已启动细胞采集的患者数量，Casgevy在整个2026年的销售额可能达到2.27亿美元。Vertex预计到2027年这一节奏将“更趋平稳”，公司首席运营官在周四下午的财报电话会上表示，公司“非常受鼓舞于患者流入的强劲势头”。

Casgevy在关键市场的可及性持续扩大。Casgevy在美国的报销与可及性目前已覆盖约90%的符合条件患者，同时在欧洲和中东市场的推广也在推进。1月，Vertex在苏格兰为镰状细胞病患者获得了报销可及性。

该公司从美国食品药品管理局获得了一张优先审评凭证，用于加速审评Casgevy在5至11岁患者中的应用，并在12月的一场医学会议上表示，计划在2026年上半年提交审批申请。若获放行，预计将推动未来几年该基因编辑治疗的收入增长。

Vertex在2025年的总收入为120亿美元，其中约32亿美元来自第四季度。整体销售额同比增长9%。Vertex的收入主要来自其囊性纤维化（cystic fibrosis）药物组合：2025年120亿美元中略高于100亿美元来自Trikafta和Kaftrio。公司预计今年收入约为130亿美元至131亿美元，其中非CF产品贡献将达到或超过5亿美元。

除血液学领域外，CRISPR Therapeutics继续推进其体内（in vivo）肝脏编辑项目。CTX310仍处于针对脂质疾病的1b期试验，而下一代Lp(a)项目CTX321正在开展支持性研究（enabling studies），预计在2026年下半年发布更新。其基于siRNA的候选药物CTX611由公司与Sirius Therapeutics合作开发，目前正处于针对膝关节置换术患者的2期试验，并可能在血栓栓塞性疾病领域拥有更广泛的应用。

Zugo-cel也在自身免疫与肿瘤适应证方面取得进展，包括系统性红斑狼疮和B细胞恶性肿瘤。该疗法正在既有合作框架下与pirtobrutinib联用进行评估。

CRISPR Therapeutics在2025年末拥有19.8亿美元现金及有价证券。第四季度研发费用升至8350万美元，而净亏损从一年前的3730万美元扩大至第四季度的1.306亿美元。公司仍处于亏损状态，净利润为约5.816亿美元的亏损，除Casgevy外尚无有意义的收入来源。本文于周五发布时，CRISPR Therapeutics股价上涨8.81%，报53.24美元。