Casgevy 매출 증가에 힘입어 성장 기대 커진 CRISPR Therapeutics

Vertex Pharmaceuticals는 지난주 4분기 실적을 발표했으며, 여기에는 두 가지 유전성 혈액질환인 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈을 대상으로 하는 유전자 편집 치료제 Casgevy의 2025년 매출 증가 전망이 포함됐다. 스위스에 본사를 둔 CRISPR Therapeutics는 FDA 승인을 받은 최초의 CRISPR 기반 유전자 치료제인 Casgevy를 실제로 개발한 기업이다. 이에 따라 이 회사 역시 이러한 매출 증가의 수혜를 입게 된다.

보스턴에 기반을 둔 바이오기업 Vertex의 주가는 이번 실적 발표 후 급등했다. Vertex는 이미 수익을 내고 있으며, 낭포성 섬유증 치료제로 승인된 유일한 약물인 Alyftrek, Trikafta, Symdeko, Orkambi, Kalydeco 판매에서 대부분의 매출을 올리고 있다. 회사는 또한 올해 Casgevy의 매출이 추가로 성장할 것으로 예상했다. 다만 이후 며칠 사이 주가는 다소 진정됐고, 단기 상승분의 대부분을 반납했다.

CRISPR Therapeutics는 이미 획기적인 유전자 편집 치료제를 개발할 수 있는 과학적 역량을 입증했으며, 현재 임상시험에 진입한 다른 후보물질 5개도 보유하고 있다. 이들 모두는 Casgevy보다 잠재 환자군이 더 크다. 가장 유망한 후보 가운데 하나는 심혈관질환 치료제 후보 CTX310으로, 1회 투여 유전자 치료제이며 중성지방과 LDL 콜레스테롤을 80% 이상 낮춘 것으로 나타났다. 또 다른 유전자 치료제인 CTX320은 현재 죽상경화성 심혈관질환 치료제로 연구되고 있다.

항응고제 SRSD107은 혈전증 환자 치료를 위해 개발 중인 지속형 유전자 치료제로, Sirius Therapeutics와 공동 개발하고 있다. 또한 CTX211은 제1형 당뇨병 환자의 인슐린 생산 능력을 회복시킬 수 있는 유전자 편집 치료제다.

CRISPR Therapeutics는 아직 수익을 내지 못하고 있으며, 이는 지난 5년간 주가가 64% 하락한 이유를 어느 정도 설명해준다. 2025년 연간 매출은 350만 달러에 그쳐 전년 대비 91% 감소했다. 그러나 이는 전적으로 회사가 2024년에 협력 매출 계약과 관련해 취한 회계 처리 변경에 따른 것이다. 2025년 주당 손실은 6.47달러로, 2024년의 주당 손실 4.34달러와 비교해 확대됐다. 다만 회사는 19억 달러가 넘는 현금을 보유하고 있으며, Casgevy 매출이 예상대로 증가한다면 파이프라인 후보 개발에 더 많은 자금을 투입할 수 있을 것이다.

이 회사의 치료제들은 단순히 질환을 치료하는 데 그치지 않고, 실제로 기능적 완치를 제공할 잠재력이 있다. 예를 들어 Casgevy의 치료 1회당 공시 가격은 220만 달러다. Casgevy에서 이룬 CRISPR Therapeutics의 진전은 경쟁 바이오기업들에 비해 우위를 제공하는데, 이는 유전자 편집 치료제에 필요한 제조 및 치료 인프라를 이미 갖추고 있기 때문이다.

Cathie Wood의 Ark Innovation ETF는 CRISPR Therapeutics에 약 6.3% 비중을 유지하고 있으며, 이는 해당 상장지수펀드에서 Tesla 다음으로 큰 2위 보유 종목이다.