CRISPR Therapeutics se perfila para crecer a medida que aumentan las ventas de Casgevy
La empresa suiza CRISPR Therapeutics podría beneficiarse del aumento de las ventas de Casgevy tras los resultados del cuarto trimestre de su socio Vertex Pharmaceuticals. Además, cuenta con cinco terapias adicionales de edición génica en ensayos clínicos dirigidas a poblaciones de pacientes más amplias.
Vertex Pharmaceuticals publicó la semana pasada sus resultados del cuarto trimestre, que incluyeron mayores ventas en 2025 de Casgevy, una terapia de edición génica para dos trastornos sanguíneos genéticos: la anemia falciforme y la beta talasemia. La suiza CRISPR Therapeutics fue, en realidad, quien desarrolló Casgevy, la primera terapia génica basada en CRISPR aprobada por la Food and Drug Administration. También se beneficiará de ese aumento de las ventas.
Las acciones de Vertex, una biotecnológica con sede en Boston, se dispararon tras el informe. Vertex ya es rentable y obtiene la mayor parte de sus ingresos de la venta de los únicos fármacos aprobados para tratar la fibrosis quística: Alyftrek, Trikafta, Symdeko, Orkambi y Kalydeco. La compañía también ha pronosticado un mayor crecimiento de las ventas de Casgevy este año. No obstante, el precio de su acción se moderó en los días posteriores a ese informe y devolvió la mayor parte de sus ganancias a corto plazo.
CRISPR Therapeutics ya ha demostrado que cuenta con la ciencia para desarrollar terapias de edición génica revolucionarias, y tiene otros cinco candidatos en ensayos clínicos (clinical trials), todos ellos con poblaciones potenciales de pacientes más grandes que Casgevy. Uno de los más prometedores es su candidato para enfermedad cardiovascular CTX310, una terapia génica de una sola administración que ha demostrado reducir los triglicéridos y el colesterol LDL en más de un 80%. Otra terapia génica, actualmente denominada CTX320, se está estudiando como tratamiento de la enfermedad cardiovascular aterosclerótica.
El anticoagulante SRSD107 es una terapia génica de acción prolongada en desarrollo (con el colaborador Sirius Therapeutics) para tratar a pacientes con trombosis. Y CTX211 es una terapia de edición génica que podría restaurar la capacidad de los pacientes con diabetes tipo 1 para producir insulina.
CRISPR Therapeutics todavía no es rentable, lo que ayuda a explicar por qué sus acciones han caído un 64% en los últimos cinco años. En 2025, solo registró 3.5 millones de dólares en ingresos anuales, un 91% menos interanual. Sin embargo, eso se debió por completo a un ajuste contable que la empresa realizó en 2024 con respecto a sus acuerdos de ingresos por colaboración. También registró una pérdida de 6.47 dólares por acción en 2025, frente a una pérdida de 4.34 dólares por acción en 2024. No obstante, la compañía cuenta con más de 1.9 mil millones de dólares en efectivo y, si las ventas de Casgevy repuntan como se espera, podrá invertir más en el desarrollo de los candidatos de su cartera.
Las terapias de la empresa tienen el potencial de proporcionar curas funcionales para enfermedades, no solo tratarlas. Casgevy, por ejemplo, tiene un precio de lista de 2.2 millones de dólares por tratamiento. El avance de CRISPR Therapeutics con Casgevy le da una ventaja frente a biotecnológicas rivales porque ya dispone de la infraestructura de fabricación y tratamiento para terapias de edición génica.
El Ark Innovation ETF de Cathie Wood mantiene una posición de aproximadamente el 6.3% en CRISPR Therapeutics; es la participación número 2 del fondo cotizado en bolsa, después de Tesla.