Casgevyの売上拡大で成長機会が高まるCRISPR Therapeutics
スイス拠点のCRISPR Therapeuticsは、提携先であるVertex Pharmaceuticalsの第4四半期決算を受け、遺伝子編集治療Casgevyの2025年売上増から恩恵を受ける可能性がある。同社はCasgevyに加え、より大きな患者集団を対象とする遺伝子編集治療を5本、臨床試験段階で進めている。
Vertex Pharmaceuticalsは先週、第4四半期決算を発表し、2つの遺伝性血液疾患である鎌状赤血球症（sickle cell disease）とβサラセミア（beta thalassemia）に対する遺伝子編集治療（gene-editing therapy）Casgevyの2025年売上が増加したことを明らかにした。スイスに拠点を置くCRISPR Therapeuticsは、Food and Drug Administrationにより承認された初のCRISPRベース遺伝子治療であるCasgevyを実際に開発した企業であり、こうした売上増の恩恵も受けることになる。
ボストンに拠点を置くバイオテクノロジー企業Vertexの株価は、同決算発表を受けて急騰した。Vertexはすでに黒字企業で、売上の大半は嚢胞性線維症の治療として承認されている唯一の薬剤であるAlyftrek、Trikafta、Symdeko、Orkambi、Kalydecoの販売によるものだ。同社は今年もCasgevyのさらなる売上成長を見込んでいる。ただし、その後数日で株価は落ち着きを取り戻し、短期的な上昇分の大半を吐き出した。
CRISPR Therapeuticsは、画期的な遺伝子編集治療を開発し得る科学的基盤をすでに示しており、臨床試験（clinical trial）段階の候補を他に5つ有している。いずれもCasgevyより潜在的な患者数が多い。最も有望な候補の1つが心血管疾患向け治療候補CTX310で、単回治療の遺伝子治療として、中性脂肪（triglycerides）およびLDLコレステロール（LDL cholesterol）を80%超低下させることが示されている。別の遺伝子治療であるCTX320（現時点での呼称）は、動脈硬化性心血管疾患の治療として研究が進められている。
抗凝固薬SRSD107は、血栓症患者の治療を目的に（共同研究先のSirius Therapeuticsとともに）開発中の持続性の高い遺伝子治療である。また、CTX211は、1型糖尿病患者におけるインスリン産生能の回復が期待される遺伝子編集治療だ。
CRISPR Therapeuticsはまだ黒字化しておらず、これが同社株が過去5年間で64%下落している理由の一端を説明している。2025年の年間売上は350万ドルにとどまり、前年同期比で91%減となった。しかし、これは同社が2024年に共同研究収益契約に関して行った会計上の処理変更によるもので、全てそれに起因している。2025年には1株当たり6.47ドルの損失を計上し、2024年の1株当たり4.34ドルの損失から悪化した。とはいえ、同社は19億ドル超の現金を保有しており、Casgevyの売上が見込み通り伸びれば、パイプライン候補の開発により多くを投じられるようになる。
同社の治療は、単に症状を治療するだけでなく、疾患に対する機能的治癒（functional cures）を実際に提供し得る可能性がある。例えばCasgevyの薬価（リスト価格）は、治療1回当たり220万ドルに設定されている。Casgevyで示したCRISPR Therapeuticsの進捗は、遺伝子編集治療の製造および治療インフラがすでに整っている点で、競合バイオテク企業に対して優位性をもたらしている。
Cathie WoodのArk Innovation ETFはCRISPR Therapeuticsを約6.3%保有しており、Teslaに次いで同ETFの第2位の保有銘柄となっている。