CRISPR Therapeutics auf Wachstumskurs: Casgevy-Umsätze steigen
Das Schweizer Unternehmen CRISPR Therapeutics dürfte von steigenden Casgevy-Umsätzen profitieren, nachdem Partner Vertex Pharmaceuticals in seinen Zahlen zum vierten Quartal höhere Verkäufe für 2025 in Aussicht stellte. Parallel treibt CRISPR Therapeutics fünf weitere Gen-Editing-Therapien in klinischen Studien voran, die auf größere Patientenpopulationen abzielen.
Vertex Pharmaceuticals meldete vergangene Woche seine Ergebnisse für das vierte Quartal, darunter höhere Casgevy-Umsätze für 2025. Casgevy ist eine Gen-Editing-Therapie (gene-editing therapy) für zwei genetische Bluterkrankungen: Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie. Das in der Schweiz ansässige Unternehmen CRISPR Therapeutics hat Casgevy tatsächlich entwickelt – die erste auf CRISPR basierende Gentherapie, die von der Food and Drug Administration zugelassen wurde. Auch CRISPR Therapeutics wird von diesen steigenden Umsätzen profitieren.
Die Aktie von Vertex, einem in Boston ansässigen Biotech-Unternehmen, sprang nach dem Bericht an. Vertex ist bereits profitabel und erzielt den Großteil seiner Einnahmen mit dem Verkauf der einzigen zugelassenen Medikamente zur Behandlung der Mukoviszidose: Alyftrek, Trikafta, Symdeko, Orkambi und Kalydeco. Das Unternehmen hat zudem für dieses Jahr weiteres Umsatzwachstum bei Casgevy prognostiziert. In den Tagen nach dem Bericht beruhigte sich der Aktienkurs jedoch, und Vertex gab den Großteil seiner kurzfristigen Gewinne wieder ab.
CRISPR Therapeutics hat bereits gezeigt, dass es über die wissenschaftliche Grundlage verfügt, um bahnbrechende Gen-Editing-Therapien zu entwickeln. Zudem hat das Unternehmen fünf weitere Kandidaten in klinischen Studien (clinical trials), die allesamt über größere potenzielle Patientenpopulationen als Casgevy verfügen. Einer der vielversprechendsten Kandidaten ist der kardiovaskuläre Therapie-Kandidat CTX310 – eine Einmalbehandlung-Gentherapie, die nachweislich Triglyzeride und LDL-Cholesterin um mehr als 80% senkt. Eine weitere Gentherapie, derzeit CTX320 genannt, wird als Behandlung der atherosklerotischen kardiovaskulären Erkrankung untersucht.
Das Antikoagulans SRSD107 ist eine lang wirksame Gentherapie in Entwicklung (zusammen mit dem Partner Sirius Therapeutics) zur Behandlung von Patienten mit Thrombosen. Und CTX211 ist eine Gen-Editing-Therapie, die bei Patienten mit Typ-1-Diabetes die Fähigkeit zur Insulinproduktion wiederherstellen könnte.
CRISPR Therapeutics ist noch nicht profitabel – was mit erklärt, warum die Aktie in den vergangenen fünf Jahren um 64% gefallen ist. 2025 erzielte das Unternehmen nur 3,5 Mio. US-Dollar Jahresumsatz, ein Rückgang um 91% gegenüber dem Vorjahr. Das lag jedoch vollständig an einer buchhalterischen Umstellung, die das Unternehmen 2024 im Zusammenhang mit seinen Vereinbarungen zu Kooperationserlösen vorgenommen hat. Für 2025 wies es zudem einen Verlust von 6,47 US-Dollar je Aktie aus, verglichen mit einem Verlust von 4,34 US-Dollar je Aktie im Jahr 2024. Das Unternehmen verfügt jedoch über mehr als 1,9 Mrd. US-Dollar an liquiden Mitteln. Sollten die Casgevy-Umsätze wie erwartet anziehen, kann CRISPR Therapeutics mehr in die Entwicklung seiner Pipeline-Kandidaten investieren.
Die Therapien des Unternehmens haben das Potenzial, tatsächlich funktionelle Heilungen für Krankheiten zu ermöglichen – und nicht nur Symptome zu behandeln. Casgevy hat beispielsweise einen Listenpreis von 2,2 Mio. US-Dollar pro Behandlung. Die Fortschritte von CRISPR Therapeutics mit Casgevy verschaffen dem Unternehmen einen Vorsprung gegenüber konkurrierenden Biotechs, da es bereits über die Produktions- und Behandlungsinfrastruktur für Gen-Editing-Therapien verfügt.
Der Ark Innovation ETF von Cathie Wood hält eine Position von rund 6,3% an CRISPR Therapeutics; es ist die zweitgrößte Position des börsengehandelten Fonds nach Tesla.