FDA受理Celcuity公司Gedatolisib治疗晚期乳腺癌的新药申请，预计2026年7月通过
FDA受理了Gedatolisib治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的优先审评申请。临床数据显示，该多靶点抑制剂可显著降低76%的疾病进展风险，将中位无进展生存期从2个月延长至9.3个月。
美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理Celcuity公司为Gedatolisib提交的新药申请（NDA），用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）且PIK3CA野生型的晚期乳腺癌。FDA授予了该申请优先审评资格，并根据《处方药申报者付费法案》（PDUFA）将目标决议日期设定为2026年7月17日趋势。
Gedatolisib是一种在研的多靶点PI3K/AKT/mTOR抑制剂，能够有效靶向所有四种I类PI3K同构型以及mTORC1和mTORC2，从而实现对PAM信号通路的全面阻断。与目前已获批的单靶点抑制剂相比，Gedatolisib的这种作用机制具有高度差异化，能够最大限度地减少单靶点药物常见的自适应交叉激活现象，从而更彻底地抑制肿瘤生长。
此次申请是基于3期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型队列的积极数据。研究结果显示，Gedatolisib三联疗法（Gedatolisib、氟维司群和帕博西尼）与仅使用氟维司群相比，将疾病进展或死亡风险降低了76%。三联组的中位无进展生存期（PFS）达到了9.3个月，而对照组仅为2.0个月。鉴于其卓越的临床表现，Gedatolisib此前已获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道认定。