La FDA acepta la NDA de Celcuity para gedatolisib en cáncer de mama avanzado con fecha objetivo en julio de 2026

La U.S. Food and Drug Administration ha aceptado para su presentación la New Drug Application de Celcuity Inc. para gedatolisib en cáncer de mama avanzado con receptor hormonal positivo, receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano negativo y PIK3CA de tipo salvaje. La FDA concedió una Revisión Prioritaria y asignó una fecha objetivo conforme a la Prescription Drug User Fee Act del 17 de julio de 2026.

La NDA se presentó bajo el programa Real-Time Oncology Review de la FDA, cuyo objetivo es facilitar periodos de revisión regulatoria más cortos. Gedatolisib recibió previamente las designaciones de Breakthrough Therapy y Fast Track basadas en datos clínicos preliminares prometedores. La presentación se basa en datos clínicos de la cohorte PIK3CA de tipo salvaje del ensayo clínico de fase 3 VIKTORIA-1.

Celcuity completó la presentación de su New Drug Application ante la FDA el 17 de noviembre de 2025. La presentación de la NDA se basa en los resultados clínicos positivos de la cohorte PIK3CA de tipo salvaje del ensayo de fase 3 VIKTORIA-1.

Los resultados de eficacia establecieron varios nuevos hitos en la historia del desarrollo de fármacos para el cáncer de mama avanzado HR+/HER2-. El triplete con gedatolisib (gedatolisib, fulvestrant y palbociclib) redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 76% en comparación con fulvestrant, con base en un hazard ratio de 0.24. La mediana de supervivencia libre de progresión fue de 9.3 meses con el triplete con gedatolisib frente a 2.0 meses con fulvestrant, una mejoría incremental de 7.3 meses. El doblete con gedatolisib (gedatolisib y fulvestrant) redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 67% en comparación con fulvestrant, con base en un hazard ratio de 0.33. La mediana de SLP fue de 7.4 meses con el doblete con gedatolisib frente a 2.0 meses con fulvestrant, una mejoría incremental de 5.4 meses.

Gedatolisib es un inhibidor en investigación, multidirigido de PI3K/AKT/mTOR que actúa de forma potente sobre las cuatro isoformas de PI3K de clase I, mTORC1 y mTORC2 para inducir un bloqueo integral de la vía PAM. Como inhibidor PAM multidirigido, el mecanismo de acción de gedatolisib está altamente diferenciado de los inhibidores monodiana actualmente aprobados de la vía PAM. La inhibición de un solo componente de la PAM provoca la activación cruzada de los componentes no inhibidos, lo que limita la supresión de la actividad de la vía PAM. La inhibición integral de la vía PAM por gedatolisib permite una supresión completa de la vía PAM al minimizar la activación cruzada adaptativa que se observa con los inhibidores de diana única. A diferencia de los inhibidores de diana única de la vía PAM, gedatolisib ha demostrado potencia y citotoxicidad comparables en células tumorales mamarias con PIK3CA mutado y de tipo salvaje en estudios no clínicos y en datos clínicos tempranos.

Celcuity es una empresa biotecnológica en fase clínica que persigue el desarrollo de terapias dirigidas para el tratamiento de múltiples indicaciones de tumores sólidos. Un ensayo clínico de fase 3, VIKTORIA-1, que evalúa gedatolisib en combinación con fulvestrant con o sin palbociclib en pacientes con cáncer de mama avanzado HR+/HER2-, ha completado el reclutamiento y la empresa ha informado resultados detallados de la cohorte PIK3CA de tipo salvaje y ha completado el reclutamiento de pacientes para la cohorte con PIK3CA mutado. Un ensayo clínico de fase 3, VIKTORIA-2, que evalúa gedatolisib más un inhibidor de CDK4/6 y fulvestrant como tratamiento de primera línea para pacientes con cáncer de mama avanzado HR+/HER2-, se encuentra actualmente reclutando pacientes. Un ensayo clínico de fase 1/2, CELC-G-201, que evalúa gedatolisib en combinación con darolutamide en pacientes con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración, está en curso.