Biodexa从大冢制药获得已进入1期临床阶段的GIST药物MTX240授权

Biodexa制药公司从大冢制药获得了MTX240的授权，这是一种已进入1期临床阶段的分子胶疗法，用于治疗胃肠道间质瘤。该候选药物在TKI耐药和非耐药GIST模型中均显示出剂量依赖性的临床前疗效，并且符合美国和欧盟孤儿药认定资格，获批后可分别获得七年和十年的市场独占期。

MTX240是一种新型分子胶，通过迫使GIST细胞中表达的两种蛋白质PDE3A和SLFN12结合在一起，触发肿瘤细胞通过凋亡自我毁灭。与当前经常在肿瘤细胞突变后失效的酪氨酸激酶抑制剂不同，MTX240独特的作用机制旨在无论GIST是否获得二次突变都能发挥作用。公司计划年底前启动一项1b/2a期研究，最初将重点关注TKI耐药的GIST患者。

全球GIST市场目前价值约13亿美元，预计到2032年每年增长约6.6%。仅在美国，每年就有4,000至6,000人被诊断为GIST，而全球每年新发GIST患者估计在80,000至120,000人之间。一旦患者用尽所有可用的TKI药物并对所有药物产生耐药性，肿瘤进展的中位时间为1.2个月，中位总生存期为9.8个月。

MTX240已获得物质组成专利，有效期至2037年。该候选药物补充了Biodexa正在进行的eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病的3期开发，加强了公司在胃肠道肿瘤学领域的专注。近期在同一治疗领域对一项1期候选药物约10亿美元的收购，突显了差异化GIST资产的战略价值。

Biodexa的管线战略核心是推进经过科学验证的机制，这些机制有潜力解决明确的未满足医疗需求，特别是在现有疗法仅提供短暂益处或对生活质量产生永久性改变的情况下。公司拥有MTX240的全球独家权利，但日本除外，该地区的权利仍由大冢制药保留。