바이오덱사, 오츠카로부터 1상 준비 완료 GIST 치료제 MTX240 라이선스 획득

바이오덱사 파마슈티컬스가 오츠카 파마슈티컬로부터 위장관 간질종양(GIST)용 1상 준비 완료 분자 접착제 치료제 MTX240의 라이선스를 획득했다. 이 후보 약물은 TKI 내성 및 비내성 GIST 모델 모두에서 용량 의존적 전임상 효능을 입증했으며, 미국과 EU 고아약물 지정 자격이 있어 승인 시 각각 7년과 10년의 시장 독점권을 제공한다.

MTX240은 GIST 세포에서 발현되는 두 단백질인 PDE3A와 SLFN12를 강제로 결합시켜 종양 세포가 세포사멸(apoptosis)을 통해 자가 파괴되도록 유도하는 새로운 분자 접착제다. 현재 사용되는 티로신 키나제 억제제(TKI)들이 종양 세포가 돌연변이를 일으키면 종종 실패하는 반면, MTX240의 독특한 작용 기전은 GIST가 이차 돌연변이를 획득했는지 여부와 관계없이 작용하도록 설계됐다. 회사는 연말까지 TKI 내성 GIST 환자를 초기 대상으로 하는 1b/2a상 연구를 시작할 계획이다.

전 세계 GIST 시장은 현재 약 13억 달러 규모로 평가되며, 2032년까지 연간 약 6.6%의 성장이 예상된다. 미국만 해도 매년 4,000명에서 6,000명이 GIST로 진단받는 반면, 전 세계적으로는 매년 80,000명에서 120,000명의 새로운 GIST 환자가 발생하는 것으로 추정된다. 환자가 사용 가능한 모든 TKI를 순환 투여하고 모두에 내성을 획득하면, 종양 진행까지의 중앙값 시간은 1.2개월이고 중앙값 전체 생존 기간은 9.8개월이다.

MTX240은 2037년까지 유효한 물질 조성 특허를 보유하고 있다. 이 후보 약물은 바이오덱사가 가족성 선종성 용종증에서 eRapa의 3상 개발을 진행 중인 것과 보완적이며, 회사의 위장관 종양학에 대한 집중을 강화한다. 차별화된 GIST 자산의 전략적 가치는 최근 동일 치료 영역의 1상 후보 약물을 약 10억 달러에 인수한 사례에서 확인됐다.

바이오덱사의 파이프라인 전략은 과학적으로 검증된 기전을 발전시켜 명확한 미충족 의료 요구를 해결할 수 있는 잠재력에 중점을 두고 있으며, 특히 기존 치료법이 일시적인 이점만 제공하거나 삶의 질에 영구적인 변화를 주는 상황에서 더욱 그러하다. 회사는 일본을 제외한 전 세계 독점 권리를 보유하고 있으며, 일본 권리는 오츠카가 보유한다.