Biodexa obtient la licence du médicament MTX240, prêt pour la Phase 1, contre les tumeurs stromales gastro-intestinales auprès d'Otsuka

Biodexa Pharmaceuticals a obtenu la licence du MTX240, une thérapie par colle moléculaire prête pour la Phase 1 contre les tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST), auprès d'Otsuka Pharmaceutical. Ce candidat médicament a démontré une efficacité préclinique dose-dépendante dans les modèles de GIST résistants et non résistants aux inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK), et est éligible à la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'UE, ce qui offrirait respectivement sept et dix ans d'exclusivité de marché après approbation.

Le MTX240 est une nouvelle colle moléculaire qui agit en forçant la liaison de PDE3A et SLFN12, deux protéines exprimées dans les cellules de GIST, déclenchant ainsi l'autodestruction des cellules tumorales par apoptose. Contrairement aux inhibiteurs de tyrosine kinase actuels qui échouent fréquemment une fois que les cellules tumorales mutent, le mécanisme d'action unique du MTX240 est conçu pour fonctionner que le GIST ait ou non acquis des mutations secondaires. La société prévoit de lancer une étude de Phase 1b/2a d'ici la fin de l'année, en se concentrant initialement sur les patients atteints de GIST résistants aux ITK.

Le marché mondial des GIST est actuellement évalué à environ 1,3 milliard de dollars, avec une croissance annuelle projetée d'environ 6,6 % jusqu'en 2032. Aux États-Unis seulement, entre 4 000 et 6 000 personnes sont diagnostiquées avec un GIST chaque année, tandis qu'à l'échelle mondiale, le nombre de nouveaux patients atteints de GIST annuellement est estimé entre 80 000 et 120 000. Une fois que les patients ont épuisé les ITK disponibles et acquis une résistance à tous, le délai médian jusqu'à la progression tumorale est de 1,2 mois et la survie globale médiane est de 9,8 mois.

Le MTX240 bénéficie de brevets de composition de matière valables jusqu'en 2037. Ce candidat médicament complète le développement en Phase 3 de l'eRapa de Biodexa dans la polypose adénomateuse familiale, renforçant ainsi l'orientation de la société vers l'oncologie gastro-intestinale. La valeur stratégique des actifs différenciés contre les GIST a été soulignée par une acquisition récente d'environ 1 milliard de dollars d'un candidat en Phase 1 dans le même domaine thérapeutique.

La stratégie de pipeline de Biodexa se concentre sur l'avancement de mécanismes scientifiquement validés ayant le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits clairs, en particulier dans des contextes où les thérapies existantes n'apportent qu'un bénéfice transitoire ou ont un impact permanent et altérant la qualité de vie. La société détient les droits mondiaux exclusifs sur le MTX240, à l'exception du Japon, où les droits sont conservés par Otsuka.