Biodexa adquire licença do medicamento MTX240 para GIST, pronto para Fase 1, da Otsuka

A Biodexa Pharmaceuticals licenciou o MTX240, uma terapia de "cola molecular" pronta para Fase 1 para tumores do estroma gastrointestinal (GIST), da Otsuka Pharmaceutical. O candidato a medicamento demonstrou eficácia pré-clínica dose-dependente em modelos de GIST resistentes e não resistentes a TKIs e é elegível para designação de Medicamento Órfão nos EUA e na UE, o que proporcionaria sete e dez anos de exclusividade de mercado, respectivamente, após aprovação.

O MTX240 é uma nova "cola molecular" que funciona forçando a PDE3A e a SLFN12, duas proteínas expressas em células de GIST, a se ligarem, desencadeando a autodestruição das células tumorais através da apoptose. Ao contrário dos atuais inibidores de tirosina quinase que frequentemente falham uma vez que as células tumorais sofrem mutação, o mecanismo de ação único do MTX240 foi projetado para funcionar independentemente de o GIST ter adquirido mutações secundárias. A empresa planeja iniciar um estudo de Fase 1b/2a até o final do ano, focando inicialmente em pacientes com GIST resistente a TKIs.

O mercado global de GIST está atualmente avaliado em aproximadamente US$ 1,3 bilhão, com crescimento anual projetado de cerca de 6,6% até 2032. Somente nos EUA, entre 4.000 e 6.000 pessoas são diagnosticadas com GIST a cada ano, enquanto globalmente o número de novos pacientes com GIST anualmente é estimado entre 80.000 e 120.000. Uma vez que os pacientes tenham esgotado os TKIs disponíveis e adquirido resistência a todos eles, o tempo mediano para progressão do tumor é de 1,2 meses e a sobrevida global mediana é de 9,8 meses.

O MTX240 possui patentes de Composição da Matéria emitidas que se estendem até 2037. O candidato a medicamento complementa o desenvolvimento em Fase 3 em andamento da Biodexa do eRapa na Polipose Adenomatosa Familiar, reforçando o foco da empresa em oncologia gastrointestinal. O valor estratégico de ativos diferenciados de GIST foi destacado por uma aquisição recente de aproximadamente US$ 1 bilhão de um candidato em Fase 1 na mesma área terapêutica.

A estratégia de pipeline da Biodexa centra-se no avanço de mecanismos cientificamente validados com potencial para atender a necessidades médicas não atendidas, particularmente em cenários onde as terapias existentes proporcionam apenas benefício transitório ou têm impacto permanente e que altera a vida na qualidade de vida. A empresa detém direitos globais exclusivos do MTX240, exceto no Japão, onde os direitos são mantidos pela Otsuka.