Biodexa lizenziert Phase-1-reifen GIST-Wirkstoff MTX240 von Otsuka

Biodexa Pharmaceuticals hat MTX240, eine Phase-1-reife Molekülkleber-Therapie für gastrointestinale Stromatumoren, von Otsuka Pharmaceutical lizenziert. Der Wirkstoffkandidat zeigte dosisabhängige präklinische Wirksamkeit in TKI-resistenten und nicht-resistenten GIST-Modellen und ist für die US-amerikanische und EU-Orphan-Drug-Bezeichnung qualifiziert, die bei Zulassung jeweils sieben bzw. zehn Jahre Marktexklusivität bieten würde.

MTX240 ist ein neuartiger Molekülkleber, der wirkt, indem er PDE3A und SLFN12, zwei in GIST-Zellen exprimierte Proteine, zwingt, sich zusammenzubinden, wodurch Tumorzellen zur Selbstzerstörung durch Apoptose ausgelöst werden. Im Gegensatz zu aktuellen Tyrosinkinase-Inhibitoren, die häufig versagen, sobald Tumorzellen mutieren, ist der einzigartige Wirkmechanismus von MTX240 so konzipiert, dass er funktioniert, unabhängig davon, ob der GIST sekundäre Mutationen erworben hat oder nicht. Das Unternehmen plant, bis Jahresende eine Phase-1b/2a-Studie zu initiieren, die sich zunächst auf Patienten mit TKI-resistentem GIST konzentriert.

Der globale GIST-Markt ist derzeit mit etwa 1,3 Milliarden US-Dollar bewertet, mit einem prognostizierten jährlichen Wachstum von etwa 6,6 % bis 2032. Allein in den USA werden jedes Jahr zwischen 4.000 und 6.000 Menschen mit GIST diagnostiziert, während weltweit die Zahl der neuen GIST-Patienten jährlich auf zwischen 80.000 und 120.000 geschätzt wird. Sobald Patienten alle verfügbaren TKIs durchlaufen haben und Resistenzen gegen alle davon entwickelt haben, beträgt die mediane Zeit bis zur Tumorprogression 1,2 Monate und das mediane Gesamtüberleben 9,8 Monate.

MTX240 verfügt über erteilte Stoffzusammensetzungspatente, die bis 2037 reichen. Der Wirkstoffkandidat ergänzt die laufende Phase-3-Entwicklung von eRapa bei familiärer adenomatöser Polyposis von Biodexa und verstärkt den Fokus des Unternehmens auf gastrointestinale Onkologie. Der strategische Wert differenzierter GIST-Assets wurde durch eine kürzliche Akquisition eines Phase-1-Kandidaten im gleichen Therapiegebiet in Höhe von etwa 1 Milliarde US-Dollar unterstrichen.

Die Pipeline-Strategie von Biodexa konzentriert sich auf die Weiterentwicklung wissenschaftlich validierter Wirkmechanismen mit dem Potenzial, klare ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu adressieren, insbesondere in Situationen, in denen bestehende Therapien nur vorübergehenden Nutzen bieten oder dauerhafte lebensverändernde Auswirkungen auf die Lebensqualität haben. Das Unternehmen hält exklusive globale Rechte an MTX240 mit Ausnahme von Japan, wo die Rechte von Otsuka behalten werden.