バイオデクサ、大塚製薬から第1相準備完了のGIST治療薬MTX240をライセンス取得

バイオデクサ・ファーマシューティカルズは、大塚製薬から第1相準備完了の分子接着療法MTX240をライセンス取得した。この薬剤候補は、TKI耐性および非耐性GISTモデルにおいて用量依存的な前臨床有効性を示しており、米国およびEUのオーファンドラッグ指定の対象となる。承認後、それぞれ7年および10年の市場独占権が提供される。

MTX240は、GIST細胞で発現する2つのタンパク質PDE3AとSLFN12を結合させ、腫瘍細胞をアポトーシスによって自己破壊させる新しい分子接着剤だ。腫瘍細胞が変異すると頻繁に効果が失われる現在のチロシンキナーゼ阻害剤とは異なり、MTX240のユニークな作用機序は、GISTが二次変異を獲得したかどうかに関わらず効果を発揮するように設計されている。同社は年末までに第1b/2a相試験を開始する計画で、当初はTKI耐性GIST患者に焦点を当てる。

世界のGIST市場は現在約13億ドルと評価されており、2032年まで年率約6.6%の成長が見込まれている。米国だけでも毎年4,000人から6,000人がGISTと診断されており、世界的には年間新規GIST患者数は80,000人から120,000人と推定されている。患者が利用可能なTKIをすべて試し、それらすべてに耐性を獲得した後、腫瘍進行までの中央値は1.2カ月、全生存期間の中央値は9.8カ月となる。

MTX240は2037年まで有効な物質組成特許を取得している。この薬剤候補は、バイオデクサが家族性大腸腺腫症におけるeRapaの第3相開発を継続していることと相まって、同社の消化器腫瘍学への焦点を強化する。差別化されたGIST資産の戦略的価値は、最近の同じ治療領域における第1相候補の約10億ドルの買収によって強調された。

バイオデクサのパイプライン戦略は、明確な未充足医療ニーズに対応する可能性のある科学的に検証されたメカニズムを推進することに焦点を当てている。特に、既存の治療法が一時的な利益しか提供しないか、生活の質に永続的な影響を与える状況においてだ。同社は日本を除く全世界でのMTX240の独占的権利を保持しており、日本の権利は大塚製薬が保持している。