Biodexa adquiere licencia del fármaco MTX240 para GIST, listo para Fase 1, de Otsuka

Biodexa Pharmaceuticals ha licenciado MTX240, una terapia de pegamento molecular lista para Fase 1 para tumores del estroma gastrointestinal, de Otsuka Pharmaceutical. El candidato a fármaco demostró eficacia preclínica dependiente de la dosis en modelos de GIST resistentes y no resistentes a TKI y es elegible para la designación de Medicamento Huérfano en EE.UU. y la UE, lo que proporcionaría siete y diez años de exclusividad de mercado respectivamente tras su aprobación.

MTX240 es un nuevo pegamento molecular que funciona forzando a PDE3A y SLFN12, dos proteínas expresadas en células de GIST, a unirse, desencadenando que las células tumorales se autodestruyan mediante apoptosis. A diferencia de los actuales inhibidores de tirosina quinasa que frecuentemente fallan una vez que las células tumorales mutan, el mecanismo de acción único de MTX240 está diseñado para funcionar independientemente de si el GIST ha adquirido mutaciones secundarias. La compañía planea iniciar un estudio de Fase 1b/2a para fin de año, centrándose inicialmente en pacientes con GIST resistente a TKI.

El mercado global de GIST tiene actualmente un valor aproximado de 1.300 millones de dólares, con un crecimiento anual proyectado de alrededor del 6,6% hasta 2032. Solo en EE.UU., entre 4.000 y 6.000 personas son diagnosticadas con GIST cada año, mientras que a nivel mundial el número de nuevos pacientes con GIST anualmente se estima entre 80.000 y 120.000. Una vez que los pacientes han pasado por los TKI disponibles y han adquirido resistencia a todos ellos, el tiempo medio hasta la progresión del tumor es de 1,2 meses y la supervivencia global media es de 9,8 meses.

MTX240 tiene patentes de Composición de la Materia emitidas que se extienden hasta 2037. El candidato a fármaco complementa el desarrollo en Fase 3 en curso de Biodexa de eRapa en Poliposis Adenomatosa Familiar, reforzando el enfoque de la compañía en oncología gastrointestinal. El valor estratégico de activos diferenciados de GIST fue subrayado por una reciente adquisición de aproximadamente 1.000 millones de dólares de un candidato en Fase 1 en la misma área terapéutica.

La estrategia de pipeline de Biodexa se centra en avanzar mecanismos científicamente validados con potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas claras, particularmente en entornos donde las terapias existentes proporcionan solo un beneficio transitorio o tienen un impacto permanente que altera la vida en la calidad de vida. La compañía posee derechos globales exclusivos de MTX240 excepto para Japón, donde los derechos son retenidos por Otsuka.