La FDA accorde la désignation de thérapie innovante à bezuclastinib plus sunitinib dans les GIST
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La FDA a accordé la désignation de thérapie innovante à bezuclastinib plus sunitinib pour les GIST déjà traitées par imatinib. Dans l’essai PEAK, l’association a montré une survie médiane sans progression de 16,5 mois contre 9,2 mois avec le sunitinib seul.
L’U.S. Food and Drug Administration a accordé la désignation de thérapie innovante à bezuclastinib en association avec sunitinib pour les patients atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) ayant déjà reçu un traitement par imatinib. Cette désignation repose sur les résultats de l’essai PEAK, et plus tôt ce mois-ci, la FDA a accepté d’examiner la NDA de l’entreprise dans le cadre du programme Real-Time Oncology Review.
L’essai PEAK a montré un bénéfice clinique important et hautement statistiquement significatif sur le critère d’évaluation principal de la survie sans progression, réduisant de 50 % le risque de progression de la maladie ou de décès par rapport au traitement standard actuel (hazard ratio de 0,50 ; IC à 95 % : 0,39–0,65). La survie médiane sans progression, telle qu’évaluée par une revue centrale indépendante en aveugle, a été de 16,5 mois pour l’association à base de bezuclastinib, contre 9,2 mois pour la monothérapie par sunitinib. L’association a été bien tolérée, et aucun nouveau risque de sécurité n’a été observé par rapport au profil de sécurité déjà connu du sunitinib.
L’entreprise a déposé une NDA pour bezuclastinib plus sunitinib dans les GIST de deuxième ligne dans le cadre du programme Real-Time Oncology Review. La désignation de thérapie innovante vise à accélérer l’examen des médicaments destinés à traiter une affection grave ou potentiellement mortelle et ayant montré des données cliniques indiquant un potentiel d’amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles.
Cogent a indiqué prévoir de présenter les résultats complets de l’essai PEAK lors d’un grand congrès médical au cours du premier semestre 2026. À la mi-2026, l’entreprise prévoit de lancer un essai de phase 2 évaluant le bénéfice de l’association bezuclastinib plus sunitinib chez des patients atteints de GIST en première ligne présentant des mutations de l’exon 9, naïfs de traitement par imatinib ou ayant récemment débuté ce traitement.
Dans ses résultats trimestriels, l’entreprise a indiqué disposer, au 31 mars 2026, de 866,4 millions de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables, et s’attend à ce que ces ressources financent ses activités jusqu’en 2028, y compris d’éventuels lancements aux États-Unis de bezuclastinib dans la mastocytose systémique et les GIST, sous réserve d’approbation. La perte nette pour les trois mois clos le 31 mars 2026 s’est élevée à 97,4 millions de dollars, contre 72,0 millions de dollars un an plus tôt, sous l’effet de dépenses de recherche et développement de 75,4 millions de dollars et de frais généraux et administratifs de 28,2 millions de dollars. L’entreprise a également émis 230 millions de dollars de billets de premier rang convertibles à 1,625 % échéant en 2031 et levé 45,7 millions de dollars dans le cadre de son programme d’émission d’actions au fil de l’eau.