FDA, GIST에서 bezuclastinib·sunitinib 병용요법에 혁신치료제 지정

미국 식품의약국(FDA)은 이전에 imatinib 치료를 받은 위장관 기질종양 (gastrointestinal stromal tumors, GIST) 환자를 대상으로 sunitinib와 병용하는 bezuclastinib에 대해 **혁신치료제 지정 (Breakthrough Therapy Designation)**을 부여했다. 이번 지정은 PEAK 임상시험 결과에 근거했으며, FDA는 이달 초 회사의 신약허가신청서(NDA)를 Real-Time Oncology Review 프로그램에 따라 접수하기로 합의했다.

PEAK 임상시험은 1차 평가변수인 무진행생존기간에서 크고 통계적으로 매우 유의한 임상적 이점을 입증했으며, 현재 표준치료 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 50% 감소시켰다(위험비 0.50, 95% 신뢰구간: 0.39–0.65). 눈가림 독립 중앙 평가에 따르면, 무진행생존기간 중앙값은 bezuclastinib 병용군이 16.5개월이었고 sunitinib 단독군은 9.2개월이었다. 병용요법은 전반적으로 내약성이 양호했으며, sunitinib의 알려진 안전성 프로파일과 비교했을 때 새로운 안전성 위험은 관찰되지 않았다.

회사는 2차 치료 GIST에서 bezuclastinib와 sunitinib 병용요법에 대한 NDA를 Real-Time Oncology Review 프로그램에 따라 제출했다. 혁신치료제 지정은 중증 또는 생명을 위협하는 질환을 치료하면서 기존 치료법 대비 상당한 개선 가능성을 시사하는 임상 근거를 보인 의약품의 심사를 신속히 진행하기 위한 제도다.

Cogent는 2026년 상반기 중 주요 의학 학술회의에서 PEAK 임상시험의 전체 결과를 발표할 계획이라고 밝혔다. 또한 회사는 2026년 중반, exon 9 변이가 있고 imatinib 치료 경험이 없거나 최근 치료를 시작한 1차 치료 GIST 환자에서 bezuclastinib와 sunitinib 병용요법의 이점을 평가하는 2상 임상시험을 시작할 것으로 예상한다고 밝혔다.

분기 실적에서 회사는 2026년 3월 31일 기준 현금, 현금성 자산, 시장성 유가증권이 8억6640만 달러였으며, 승인될 경우 전신 비만세포증과 GIST에 대한 bezuclastinib의 미국 출시 가능성을 포함해 2028년까지 운영 자금을 충당할 수 있을 것으로 예상한다고 밝혔다. 2026년 3월 31일 종료된 3개월간 순손실은 9740만 달러로, 1년 전의 7200만 달러와 비교해 증가했다. 이는 연구개발비 7540만 달러와 일반관리비 2820만 달러의 영향이 컸다. 회사는 또한 2031년 만기 1.625% 전환선순위채권 2억3000만 달러어치를 발행했고, 장내 주식 매각 프로그램을 통해 4570만 달러를 조달했다.