Belite Bio启动Tinlarebant治疗Stargardt病的滚动新药申请提交

Belite Bio已向美国食品药品监督管理局（FDA）启动tinlarebant的滚动新药申请提交。Tinlarebant是一种用于治疗1型Stargardt病（一种罕见的遗传性视网膜疾病）的在研口服疗法。该药物已获得FDA的突破性疗法认定，公司预计将于2026年第二季度完成滚动提交。

此次启动标志着一个重要里程碑，因为tinlarebant可能成为首个获批用于治疗Stargardt病的药物。Belite Bio的首席医疗官表示：“Stargardt病是一种毁灭性的进行性疾病，通常始于青春期，几乎在所有病例中都会导致法定失明。我为我们将提交给FDA的数据包感到自豪，其中包括来自我们的3期DRAGON试验的变革性结果，并期待在今年第二季度完成新药申请提交。”

Belite Bio的董事长兼首席执行官对患者、护理人员和研究者表示感谢，并指出自发布关键试验数据证明tinlarebant延缓视网膜变性的作用以来，公司一直朝着这一里程碑努力。“我们致力于将这种潜在疗法带给美国和全球的患者，并专注于继续我们的商业化准备工作，建立包括销售、市场准入、医学事务、市场营销、监管和运营在内的关键团队，以确保明年可能的顺利上市。”

Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少引起STGD1视网膜疾病的基于维生素A的毒素（称为双视黄酮）的积累。它通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4的水平发挥作用，该蛋白是视黄醇从肝脏转运到眼睛的唯一载体蛋白。该药物已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，并在日本获得Sakigake认定。

Belite Bio是一家专注于退行性视网膜疾病的临床阶段生物制药公司。其主要候选药物tinlarebant已完成针对青少年STGD1受试者的3期试验，目前正在青少年STGD1受试者中进行2/3期试验，并在地理萎缩受试者中进行3期试验。