Belite Bio社、Stargardt病治療薬TinlarebantのローリングNDA申請を開始

Belite Bio社は、米国食品医薬品局（FDA）に対し、Stargardt病1型（稀な遺伝性網膜疾患）の経口治療薬として研究中のtinlarebantに関する新薬申請（NDA）のローリング申請を開始した。TinlarebantはFDAより画期的治療薬指定を受けており、同社は2026年第2四半期までにローリング申請を完了する見込みである。

この開始は重要な節目であり、tinlarebantはStargardt病に対する初めての承認治療薬となる可能性がある。「Stargardt病は壊滅的な進行性疾患で、通常は思春期に発症し、ほぼ全例で法的失明に至ります」とBelite Bio社の最高医学責任者は述べた。「第3相DRAGON試験からの変革的な結果を含む、FDAに提出するデータパッケージに誇りを持っており、今年第2四半期にNDA申請を完了することを楽しみにしています」

Belite Bio社の会長兼CEOは、患者、介護者、治験責任医師に感謝の意を表し、同社はtinlarebantの網膜変性抑制効果を示す画期的な試験データを公表して以来、この節目に向けて取り組んできたと述べた。「私たちはこの可能性のある治療法を米国および世界中の患者に届けることに専念しており、来年のスムーズな上市に向け、営業、マーケットアクセス、メディカルアフェアーズ、マーケティング、規制、運営などの主要チームを構築する商業化準備作業を継続することに注力しています」

Tinlarebantは、STGD1において網膜疾患を引き起こすビタミンA由来毒素（ビスレチノイド）の蓄積を減少させるよう設計された新規経口治療薬である。肝臓から眼へのレチノール輸送の唯一の担体タンパク質である血清レチノール結合タンパク質4のレベルを低下させて維持することで作用する。本薬は米国で画期的治療薬指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定、米国、欧州、日本でオーファンドラッグ指定、日本で先駆け審査指定制度（Sakigake Designation）を取得している。

Belite Bio社は、変性網膜疾患に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業である。主力候補であるtinlarebantは、思春期STGD1患者を対象とした第3相試験を完了し、現在思春期STGD1患者を対象とした第2/3相試験と地理的萎縮症患者を対象とした第3相試験が実施されている。