Belite Bio inicia la presentación continua de una NDA para tinlarebant para tratar la enfermedad de Stargardt

Belite Bio ha iniciado la presentación continua de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para tinlarebant, una terapia oral en investigación para la enfermedad de Stargardt tipo 1, un trastorno hereditario raro de la retina. Tinlarebant cuenta con la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) de la FDA, y la compañía espera completar la presentación continua en el segundo trimestre de 2026.

El inicio marca un hito importante, ya que tinlarebant podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para la enfermedad de Stargardt. "La enfermedad de Stargardt es una enfermedad devastadora y progresiva que generalmente comienza en la adolescencia y lleva a la ceguera legal en casi todos los casos", dijo el director médico de Belite Bio. "Estoy orgulloso del paquete de datos que estamos presentando a la FDA, incluidos los resultados transformadores de nuestro ensayo de fase 3 DRAGON, y espero completar la presentación de la NDA en el segundo trimestre de este año".

El presidente ejecutivo y director general de Belite Bio expresó su gratitud a los pacientes, cuidadores e investigadores, y señaló que la compañía ha estado trabajando hacia este hito desde la publicación de los datos de un ensayo fundamental que demuestran el impacto de tinlarebant en la desaceleración de la degeneración retiniana. "Estamos dedicados a llevar este posible tratamiento a pacientes en EE.UU. y en todo el mundo, y nos enfocamos en continuar nuestro trabajo de preparación para la comercialización, formando equipos clave que incluyen ventas, acceso al mercado, asuntos médicos, marketing, regulatorio y operaciones para garantizar un posible lanzamiento sin contratiempos el próximo año".

Tinlarebant es una nueva terapia oral diseñada para reducir la acumulación de toxinas basadas en vitamina A, conocidas como bisretinoides, que causan enfermedad retiniana en STGD1. Funciona reduciendo y manteniendo los niveles de proteína 4 de unión al retinol sérico, la única proteína transportadora del retinol desde el hígado hasta el ojo. El fármaco ha recibido la designación de Terapia Innovadora, designación de Vía Rápida (Fast Track) y designación de Enfermedad Pediátrica Rara (Rare Pediatric Disease) en EE.UU., designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug) en EE.UU., Europa y Japón, y designación Sakigake en Japón.

Belite Bio es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica centrada en enfermedades degenerativas de la retina. Su candidato principal, tinlarebant, ha completado un ensayo de fase 3 en adolescentes con STGD1 y actualmente se evalúa en un ensayo de fase 2/3 en adolescentes con STGD1 y en un ensayo de fase 3 en sujetos con atrofia geográfica.