Belite Bio amorce un dépôt continu de NDA pour le tinlarebant dans le traitement de la maladie de Stargardt

Belite Bio a initié un dépôt continu d'une demande de nouveau médicament (NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le tinlarebant, un traitement oral expérimental contre la maladie de Stargardt de type 1, une maladie rétinienne héréditaire rare. Le tinlarebant bénéficie de la désignation de thérapie révolutionnaire (Breakthrough Therapy) de la FDA, et la société prévoit de terminer le dépôt continu au deuxième trimestre 2026.

Cette initiation marque une étape importante, car le tinlarebant pourrait devenir le premier traitement approuvé pour la maladie de Stargardt. « La maladie de Stargardt est une maladie dévastatrice et progressive qui débute généralement à l'adolescence et conduit à la cécité légale dans pratiquement tous les cas », a déclaré le directeur médical de Belite Bio. « Je suis fier du dossier de données que nous soumettons à la FDA, y compris les résultats transformateurs de notre essai de Phase 3 DRAGON, et j'attends avec impatience de terminer la soumission de la NDA au deuxième trimestre de cette année. »

Le président et directeur général de Belite Bio a exprimé sa gratitude envers les patients, les soignants et les investigateurs, et a noté que la société travaillait vers cette étape depuis la publication des données pivots de l'essai démontrant l'impact du tinlarebant sur le ralentissement de la dégénérescence rétinienne. « Nous nous engageons à apporter ce traitement potentiel aux patients aux États-Unis et dans le monde, et nous nous concentrons sur la poursuite de nos travaux de préparation à la commercialisation, en constituant des équipes clés incluant les ventes, l'accès au marché, les affaires médicales, le marketing, les affaires réglementaires et les opérations pour assurer un lancement potentiel sans heurts l'année prochaine. »

Le tinlarebant est un nouveau traitement oral conçu pour réduire l'accumulation de toxines dérivées de la vitamine A, appelées bisrétinoïdes, qui provoquent une maladie rétinienne dans la STGD1. Il agit en réduisant et en maintenant les niveaux de protéine 4 de liaison du rétinol sérique, la seule protéine de transport du rétinol du foie vers l'œil. Le médicament a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire (Breakthrough Therapy), la désignation de voie rapide (Fast Track) et la désignation de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease) aux États-Unis, la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug) aux États-Unis, en Europe et au Japon, et la désignation Sakigake au Japon.

Belite Bio est une société biopharmaceutique en phase clinique spécialisée dans les maladies rétiniennes dégénératives. Son candidat principal, le tinlarebant, a terminé un essai de Phase 3 chez des adolescents atteints de STGD1 et est actuellement évalué dans un essai de Phase 2/3 chez des adolescents atteints de STGD1 et dans un essai de Phase 3 chez des sujets atteints d'atrophie géographique.