Belite Bio Inicia Submissão Contínua de NDA para Tinlarebant no Tratamento da Doença de Stargardt

A Belite Bio iniciou uma submissão contínua de um New Drug Application (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para tinlarebant, uma terapia oral em investigação para a doença de Stargardt tipo 1, uma doença retiniana hereditária rara. O tinlarebant recebeu a Designação de Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy Designation) da FDA, e a empresa espera concluir a submissão contínua no segundo trimestre de 2026.

O início marca um importante marco, já que o tinlarebant pode se tornar o primeiro tratamento aprovado para a doença de Stargardt. "A doença de Stargardt é uma doença devastadora e progressiva que geralmente começa na adolescência e leva à cegueira legal em praticamente todos os casos", disse o Diretor Médico (Chief Medical Officer) da Belite Bio. "Estou orgulhoso do pacote de dados que estamos submetendo à FDA, incluindo os resultados transformadores do nosso ensaio de Fase 3 DRAGON, e aguardo ansiosamente a conclusão da submissão do NDA no segundo trimestre deste ano."

O Presidente e CEO da Belite Bio expressou gratidão aos pacientes, cuidadores e investigadores, e observou que a empresa vem trabalhando para esse marco desde a divulgação dos dados do ensaio pivotal que demonstraram o impacto do tinlarebant na desaceleração da degeneração retiniana. "Estamos dedicados a levar esse tratamento potencial aos pacientes nos EUA e em todo o mundo, e estamos focados em continuar nosso trabalho de preparação para a comercialização, montando equipes-chave incluindo vendas, acesso ao mercado, assuntos médicos, marketing, regulatório e operações para garantir um lançamento potencial sem interrupções no próximo ano."

Tinlarebant é uma nova terapia oral projetada para reduzir o acúmulo de toxinas derivadas da vitamina A, conhecidas como bisretinoides, que causam a doença retiniana na STGD1. Ele atua reduzindo e mantendo os níveis séricos da proteína 4 de ligação ao retinol (RBP4), a única proteína carreadora para o transporte de retinol do fígado para o olho. O medicamento recebeu Designação de Terapia Inovadora, Designação de Via Rápida (Fast Track Designation) e Designação de Doença Pediátrica Rara (Rare Pediatric Disease Designation) nos EUA, Designação de Medicamento Órfão (Orphan Drug Designation) nos EUA, Europa e Japão, e Designação Sakigake no Japão.

A Belite Bio é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada em doenças retinianas degenerativas. Seu principal candidato, tinlarebant, concluiu um ensaio de Fase 3 em adolescentes com STGD1 e está atualmente sendo avaliado em um ensaio de Fase 2/3 em adolescentes com STGD1 e um ensaio de Fase 3 em indivíduos com atrofia geográfica.