Belite Bio, 스타가르트병 치료제 Tinlarebant의 롤링 NDA 제출 개시

Belite Bio가 미국 식품의약국(FDA)에 스타가르트병 1형(희귀 유전성 망막 질환)에 대한 연구용 경구 치료제인 tinlarebant의 신약 신청(NDA) 롤링 제출을 시작했다. Tinlarebant는 FDA로부터 Breakthrough Therapy 지정을 받았으며, 회사는 2026년 2분기에 롤링 제출을 완료할 것으로 예상한다.

이번 제출 개시는 중요한 이정표로, tinlarebant가 스타가르트병에 대한 최초의 승인된 치료제가 될 수 있기 때문이다. Belite Bio의 최고의료책임자(CMO)는 "스타가르트병은 일반적으로 청소년기에 시작되어 거의 모든 경우에서 법적 실명에 이르게 하는 파괴적이고 진행성 질환입니다."라며 "저희가 FDA에 제출하는 데이터 패키지에는 3상 DRAGON 임상시험의 혁신적인 결과가 포함되어 있으며, 올해 2분기에 NDA 제출을 완료하기를 기대합니다."라고 말했다.

Belite Bio의 회장 겸 CEO는 환자, 간병인 및 연구자들에게 감사를 표하며, 회사가 tinlarebant의 망막 변성 지연 효과를 입증한 중요한 임상시험 데이터를 발표한 이후 이 이정표를 향해 노력해 왔다고 밝혔다. 그는 "우리는 이 잠재적 치료제를 미국 및 전 세계 환자들에게 제공하기 위해 전념하고 있으며, 내년 원활한 잠재적 출시를 보장하기 위해 영업, 시장 접근, 의료 업무, 마케팅, 규제 및 운영 등 주요 팀을 구축하는 상업화 준비 작업을 계속하는 데 집중하고 있습니다."라고 말했다.

Tinlarebant는 STGD1에서 망막 질환을 유발하는 비타민 A 기반 독소인 비스레티노이드(bisretinoid)의 축적을 줄이기 위해 설계된 새로운 경구 치료제이다. 이 약물은 간에서 눈으로의 레티놀 수송을 위한 유일한 운반 단백질인 혈청 레티놀 결합 단백질 4의 수준을 낮추고 유지하는 방식으로 작용한다. 이 약물은 미국에서 Breakthrough Therapy 지정, Fast Track 지정, Rare Pediatric Disease 지정을, 미국, 유럽, 일본에서 희귀의약품 지정을, 일본에서 Sakigake 지정을 받았다.

Belite Bio는 퇴행성 망막 질환에 특화된 임상 단계의 바이오제약 회사이다. 주요 후보 물질인 tinlarebant는 청소년 STGD1 환자를 대상으로 한 3상 임상시험을 완료했으며, 현재 청소년 STGD1 환자를 대상으로 한 2/3상 임상시험과 지리적 위축증 환자를 대상으로 한 3상 임상시험이 진행 중이다.