Belite Bio beginnt rollierende NDA-Einreichung für Tinlarebant zur Behandlung von Stargardt-Krankheit

Belite Bio hat eine rollierende Einreichung eines Zulassungsantrags (New Drug Application) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration für Tinlarebant eingeleitet, eine orale Prüftherapie für die Stargardt-Krankheit Typ 1, eine seltene vererbte Netzhauterkrankung. Tinlarebant hat den Breakthrough Therapy Designation der FDA erhalten, und das Unternehmen erwartet den Abschluss der rollierenden Einreichung im zweiten Quartal 2026.

Der Beginn markiert einen wichtigen Meilenstein, da Tinlarebant die erste zugelassene Behandlung für die Stargardt-Krankheit werden könnte. „Die Stargardt-Krankheit ist eine verheerende, fortschreitende Erkrankung, die typischerweise im Jugendalter beginnt und in praktisch allen Fällen zur legalen Blindheit führt", sagte der Chief Medical Officer von Belite Bio. „Ich bin stolz auf das Datenpaket, das wir der FDA vorlegen, einschließlich der transformativen Ergebnisse unserer Phase-3-Studie DRAGON, und freue mich auf den Abschluss der NDA-Einreichung im zweiten Quartal dieses Jahres."

Der Vorsitzende und CEO von Belite Bio dankte den Patienten, Betreuern und Prüfärzten und wies darauf hin, dass das Unternehmen seit der Veröffentlichung der entscheidenden Studiendaten, die die Wirkung von Tinlarebant auf die Verlangsamung der Netzhautdegeneration belegen, auf diesen Meilenstein hinarbeitet. „Wir widmen uns der Bereitstellung dieser potenziellen Behandlung für Patienten in den USA und weltweit und konzentrieren uns auf die Fortsetzung unserer Kommerzialisierungsvorbereitungen, indem wir wichtige Teams wie Vertrieb, Marktzugang, medizinische Angelegenheiten, Marketing, Regulierungsangelegenheiten und Betrieb aufbauen, um einen reibungslosen möglichen Markteintritt im nächsten Jahr zu gewährleisten."

Tinlarebant ist eine neuartige orale Therapie, die darauf abzielt, die Ansammlung von Vitamin-A-basierten Toxinen, sogenannten Bisretinoiden, zu reduzieren, die bei STGD1 Netzhauterkrankungen verursachen. Es wirkt, indem es die Spiegel des Serum-Retinol-bindenden Proteins 4 senkt und aufrechterhält, dem einzigen Trägerprotein für den Retinoltransport von der Leber zum Auge. Das Medikament hat in den USA den Breakthrough Therapy Designation, Fast Track Designation und Rare Pediatric Disease Designation erhalten, in den USA, Europa und Japan den Orphan Drug Designation und in Japan den Sakigake Designation.

Belite Bio ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf degenerative Netzhauterkrankungen konzentriert. Sein Hauptkandidat Tinlarebant hat eine Phase-3-Studie bei jugendlichen STGD1-Patienten abgeschlossen und wird derzeit in einer Phase-2/3-Studie bei jugendlichen STGD1-Patienten sowie in einer Phase-3-Studie bei Patienten mit geografischer Atrophie evaluiert.